La molecola agisce sui tumori solidi in stadio avanzato o metastatico, nei pazienti adulti e pediatrici per i quali l'intervento chirurgico sarebbe troppo rischioso e che presentano una particolare alterazione genica, definita fusione genica di Ntrk. Si tratta di un'alterazione rara, ma che in Italia interessa circa 4mila pazienti ogni anno.  Il nuovo farmaco, orale e con pochi effetti collaterali, è finora risultato efficace negli studi clinici in 29 diversi tumori, sia in adulti sia in bambini, tra cui quelli del polmone, tiroide, melanoma, colon, sarcoma, tumori gastrointestinali, delle ghiandole salivari e nel fibrosarcoma infantile. Ha dimostrato efficacia anche nei tumori primitivi del sistema nervoso centrale e nei pazienti con metastasi cerebrali.

Questo nuovo approccio 'agnostico', spiega Salvatore Siena, ordinario di oncologia all'Università di Milano e oncologo all'Ospedale Niguarda, "si focalizza dunque direttamente sull'alterazione genica che promuove la crescita del tumore, e questa può essere comune a più tipi di tumore. La sfida oggi è, dunque, riuscire a scoprire i pazienti che hanno tale alterazione genica, per poterli trattare al meglio, e per questo e' necessario che siano estesi i test genetici. Infatti, solo test specifici possono identificare tale fusione genica".  Il test genico, spiega, "andrebbe effettuato in presenza di mestasi, poiché la prima opzione quando possibile resta la chirurgia".

Il problema è che non sempre tali test sono disponibili nelle strutture ospedaliere, anche se, rileva Siena, "una loro implementazione non sarebbe complessa da prevedere: in prima battuta è infatti sufficiente eseguire un test immunoistochimico, che è sempre generalmente disponibile ed ha costi ridotti, per rilevare la positività all'alterazione Ntrk; poi, se il,paziente è positivo, si effettuano test più complessi".  La scommessa, insomma, conclude l'esperto, "è ora portare alla luce tutti quei pazienti per i quali le opzioni terapeutiche sono limitate, ma che hanno l'alterazione genica, perché questo darebbe loro una nuova opportunità di trattamento.  Oggi, però, molti di questi pazienti sono nascosti, perché non sanno di avare l'alterazione. L'estensione dei test è perciò fondamentale".