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Bene il primo test della terapia Crispr per malattie del sangue

Ematologia Redazione DottNet | 20/11/2019 17:30

Curato un paziente con talassemia e uno con anemia falciforme

Sono positivi i risultati del primo test, anche se solo su due pazienti, di una terapia per malattie genetiche del sangue sviluppata con la tecnica Crispr di editing del Dna. Lo hanno affermato in un comunicato Vertex e Crispr Therapeutics, le due compagnie che hanno sviluppato la cura testandola su un paziente con anemia falciforme e uno con beta talassemia. Entrambe le patologie sono causate da difetti genetici che portano alla produzione di emoglobina 'difettosa' o insufficiente, e studi precedenti hanno dimostrato che possono essere trattate se le staminali tornano a produrre un tipo di emoglobina, quella fetale, che il corpo non crea più poco dopo la nascita.

Il trattamento in entrambi i casi è stato ottenuto modificando le cellule staminali del sangue dei pazienti per rimuovere un 'freno' al Dna che stoppa appunto questa produzione. Il paziente con talassemia dopo nove mesi dalla reinfusione non aveva più bisogno di trasfusioni, mentre l'altro dopo quattro mesi non aveva più le crisi vaso-occlusive, l'occlusione dei vasi sanguigni che è l'effetto più comune dell'anemia falciforme. In entrambi i casi c'è stato un evento avverso grave, che però è stato risolto e non è considerato riconducibile alla terapia. Lo studio ora proseguirà su altri 45 pazienti, hanno annunciato le aziende. "Siamo molto incoraggiati da questi dati preliminari - afferma Samarth Kulkarni, amministratore delegato di Crispr Therapeutics -, che supportano la nostra fiducia nel potenziale delle nostre terapie per portare benefici significativi ai pazienti con un singolo intervento". 

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