Il CdA AIFA approva la rimborsabilità di 16 farmaci

Nuovi farmaci ed estensione delle indicazioni CdA 20 novembre 2024

TIPOLOGIA NEGOZIAZIONE

PRINCIPIO ATTIVO

FARMACO

INDICAZIONI TERAPEUTICHE

Farmaci orfani per malattie rare

Momelotinib

OMJJARA

Omjjara è indicato per il trattamento della splenomegalia o dei sintomi correlati alla malattia in pazienti adulti con anemia da moderata a severa che sono affetti da mielofibrosi primaria, mielofibrosi post policitemia vera o mielofibrosi post trombocitemia essenziale e che sono naïve agli inibitori della chinasi Janus (JAK) o già trattati con ruxolitinib.

Asfotase alfa

STRENSIQ

Strensiq è indicato per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine in pazienti con ipofosfatasia ad esordio pediatrico, per il trattamento delle manifestazioni ossee della malattia.

Ivosidenib

TIBSOVO

Tibsovo, in associazione con azacitidina, è indicato per il trattamento di pazienti adulti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta (LMA) con una mutazione dell'isocitrato deidrogenasi 1 (IDH1) R132 che non sono idonei per la chemioterapia di induzione standard.

Ivosidenib

TIBSOVO

La monoterapia di Tibsovo è indicata per il trattamento di pazienti adulti con colangiocarcinoma- localmente avanzato o metastatico con mutazione IDH1 R 132, precedentemente trattati con almeno una linea di terapia sistemica.

Nuove entità chimiche

Ublituximab

BRIUMVI

Ublituximab (BRIUMVI®) è indicato per il trattamento di pazienti adulti con forme recidivanti di sclerosi multipla (SMR) con malattia attiva definita da caratteristiche cliniche o radiologiche.

Lebrikizumab

EBGLYSS

Ebglyss (lebrikizumab) è indicato per il trattamento della dermatite atopica da moderata a severa negli adulti e negli adolescenti di età pari o superiore a 12 anni e con un peso corporeo minimo di 40 kg, eleggibili per la terapia sistemica.

Miglustat

OPFOLDA

Opfolda® (miglustat) è uno stabilizzatore enzimatico della cipaglucosidasi alfa per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine in pazienti adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo (deficit di a-glucosidasi acida [GAA]).

Cipaglucosidasi alfa

POMBILITI

Pombiliti® (cipaglucosidasi alfa) è una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine usata in associazione allo stabilizzatore enzimatico miglustat per il trattamento di adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo (deficit di a-glucosidasi acida [GAA]).

Melfalan flufenamide

PEPAXTI

Pepaxti® è indicato, in associazione con desametasone, per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno tre linee di terapia precedenti, la cui malattia è refrattaria ad almeno un inibitore del proteasoma, un agente immunomodulatore e un anticorpo monoclonale antiCD38, e che hanno mostrato progressione della malattia durante o dopo l’ultima terapia. Per i pazienti sottoposti in precedenza a trapianto autologo di cellule staminali, il tempo intercorso fino alla progressione deve essere di almeno 3 anni dal trapianto.

Spesolimab

SPEVIGO

Spevigo è indicato in monoterapia per il trattamento delle riacutizzazioni in pazienti adulti con psoriasi pustolosa generalizzata (generalised pustular psoriasis, GPP).

Eravaciclina

XERAVA

La rimborsabilità è limitata al trattamento di infezioni intra-addominali complicate (cIAI) negli adulti da germi multiresistenti ai trattamenti di prima linea.

Estensione delle indicazioni terapeutiche

Pirfenidone

IDIPULFIB

Indicazione/i terapeutica/che in domanda:

Idipulfib è indicato negli adulti per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (Idiopathic Pulmonary Fibrosis - IPF).

Olaparib

LYNPARZA

Cancro della prostata

Lynparza è indicato:

• in associazione con abiraterone e prednisone o prednisolone per il trattamento di pazienti adulti con cancro della prostata metastatico e resistente alla castrazione (mCRPC) e con mutazioni BRCA 1/2 (germinali e/o somatiche), in cui la chemioterapia non è clinicamente indicata.

Pirfenidone

PIRFENIDONE VIATRIS

Pirfenidone Viatris è indicato negli adulti per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (Idiopathic Pulmonary Fibrosis - IPF).

Pirfenidone

PIRFENIDONE ZENTIVA

Pirfenidone Zentiva è indicato negli adulti per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (Idiopathic Pulmonary Fibrosis - IPF).

Selpercatinib

RETSEVMO

Retsevmo come monoterapia è indicato nel trattamento di adulti con:

Cancro del polmone non a piccole cellule (NSCLC) avanzato RET fusione-positivo non precedentemente trattati con un inibitore di RET.

Selpercatinib

RETSEVMO

Retsevmo come monoterapia è indicato per il trattamento di adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con cancro midollare della tiroide (MTC) avanzato con mutazione di RET.

Eltrombopag

REVOLADE

Revolade® è indicato in pazienti adulti per il trattamento della trombocitopenia immune primaria (ITP) che sono refrattari ad altri trattamenti (ad esempio corticosteroidi, immunoglobuline).