|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
Scegli un Argomento
Scegli uno degli Argomenti da approfondire tra quelli più cliccati.
Non hai trovato nulla di tuo interesse? Cerca con la
Search Bar
qui sotto o consulta la pagina con tutti gli Argomenti facendo click su
Mostra Tutti
.
Scegli una Specializzazione
Clicca su una delle Specializzazioni per accedere a contenuti riguardanti esclusivamente la Specializzazione selezionata.
Non hai trovato la tua Specializzazione? Cercala con la
Search Bar
qui sotto o consulta la pagina con tutte le Specializzazioni facendo click su
Mostra Tutte
.
?

Malattie rare, oltre un terzo associazioni escluse da decisioni

Rarelab: A rischio quelle fondate da meno di 10 anni
Malattie Rare

Più di un terzo delle associazioni di pazienti attive nei settori delle malattie rare, croniche e oncologiche rischia di restare esclusa dai nuovi processi di partecipazione istituzionale previsti dal Registro Unico delle Associazioni della Salute (Ruas). A rappresentare un ostacolo, è il requisito dei 10 anni di costituzione, che taglierebbe fuori oltre il 36% delle realtà associative, risultate più giovani. Lo evidenziano i dati della survey condotta nell'ambito del Progetto InPags, coordinato da Rarelab con la partecipazione dell'InPags Network, che riunisce 68 associazioni e 2 organizzazioni di pazienti, presentati oggi a Roma nel corso dell'incontro 'Il Ruolo del Paziente nei Processi Regolatori'.   

Avviato nel 2024, il progetto ha fin da subito posto l'accento sull'importanza di prevedere, nel Regolamento sull'Organizzazione e il Funzionamento della Commissione Scientifica ed Economica del Farmaco (Cse) dell'Associazione Italiana del Farmaco (Aifa), la possibilità di convocare in audizione le associazioni di pazienti, al fine di ampliare il quadro conoscitivo alla base dei processi decisionali e di rendere operativo il Registro Unico delle Associazioni della Salute, introdotto dalla Legge di Bilancio 2025 (n. 207/2024).    Le associazioni chiedono in particolare di rivedere il requisito dei dieci anni di attività, riducendolo a tre e individuando soluzioni alternative che evitino di penalizzare le organizzazioni di più recente costituzione.

pubblicità

"Il requisito dell'anzianità di 10 anni rischia di escludere realtà giovani, ma altamente qualificate - spiega Francesco Macchia, Managing Director di Rarelab - e questo rischio è particolarmente forte in un settore per definizione giovane, quello delle malattie rare. Per questo vorremmo che la norma sia modificata, cosa ancora fattibile poiché il Ruas non è ancora attivo, o modificando i termini oppure escludendo l'applicazione dei criteri del Ruas per quello che riguarda l'interlocuzione con l'Aifa, che per definizione ha una base più tecnica e meno politica". Proprio per favorire "un confronto aperto e inclusivo" a supporto delle proprie attività istituzionali, il Regolamento Cse dell'Aifa prevede la possibilità di convocare in audizione le associazioni di pazienti, in relazione alle patologie di rispettiva competenza. "A partire dall'introduzione di tale previsione - conclude Lara Gitto, presidente della Commissione Scientifica ed Economica di Aifa - nell'ultimo anno Aifa ha dato concreta attuazione al principio di partecipazione, convocando, quando ne ha ravvisato la necessità, le associazioni di pazienti in audizione, riconoscendo il valore di un dialogo continuativo". 

Malattie Rare
Commenti

I Correlati

Malattie rare: accesso alle cure tra equità, sostenibilità e qualità di vita
Malattie Rare
Leggimi

Ultime News

Ti potrebbero interessare
Distrofia muscolare di Duchenne, la diagnosi precoce può cambiare il percorso della malattia
Malattie Rare
Distrofia muscolare di Duchenne, la diagnosi precoce può cambiare il percorso della malattia
In occasione della Giornata mondiale, l’Istituto superiore di sanità richiama l’attenzione sull’importanza di un accesso tempestivo a diagnosi, cure e servizi. Una sfida ancora aperta per una delle più gravi malattie rare neuromuscolari.
Malattie genetiche, dall'RNA una strategia che potrebbe valere per diverse patologie
Ricerca
Malattie genetiche, dall'RNA una strategia che potrebbe valere per diverse patologie
Uno studio pubblicato su Science mostra come le molecole di tRNA possano superare i segnali di stop prematuri responsabili di molte patologie ereditarie, con risultati promettenti nei primi test preclinici
Porpora trombotica trombocitopenica congenita, AIFA approva la rimborsabilità della prima terapia sostitutiva enzimatica
Malattie Rare
Porpora trombotica trombocitopenica congenita, AIFA approva la rimborsabilità della prima terapia sostitutiva enzimatica
L'Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di ADAMTS13 ricombinante per il trattamento della porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP).

Siamo oltre 250.000 medici: aggiornati e informati.

Ogni giorno pubblichiamo per te tanti contenuti e li organizziamo perchè tu possa sempre trovare ciò che vuoi.