Sia negli adulti sia nei bambini affetti dalla malattia si ha frequentemente insulino-resistenza e si ritiene che lo stress ossidativo contribuisca alla progressione della. Pertanto, gli approcci terapeutici si indirizzano verso la riduzione di questi due fenomeni. Incoraggiato dai primi risultati positivi di due studi pilota sulla popolazione pediatrica, i ricercatori del NASH CRN, guidati da Joel E. Lavine, della Columbia University di New York, hanno deciso di effettuare uno studio di fase III per testare l’efficacia della vitamina E e della metformina nel trattamento della NAFLD in bambini e adolescenti. Alla ricerca, che ha coinvolto 10 centri universitari americani* nel periodo compreso tra settembre 2005 e marzo 2010, hanno partecipato 173 pazienti tra gli 8 ei 17 anni con NAFLD confermata da un biopsia, trattati ogni giorno con 800 UI di vitamina E (n = 58) o 1000 mg di metformina 1000 mg (n = 57) oppure placebo (n = 58) per 96 settimane. L’outcome primario del trial la riduzione prolungata dell’ALT, definita come un calo al di sotto del 50% dei livelli basali o dei 40 U/l alle visite di controllo eseguite ogni 12 settimane a partire dalla 48ma settimana fino alla fine del trattamento. La percentuale di pazienti che hanno mostrato una riduzione prolungata dell’ALT è stata simile a quella registrata nel gruppo placebo (17%) sia nel gruppo trattato con vitamina E (26%; P = 0,26) sia in quello trattato con metformina (16%;P = 0,83). La variazione media dei livelli dell’ALT dopo 96 settimane rispetto al basale è stata pari a -35,2 U/l nei controlli contro -48,3 U/l nel gruppo vitamina E (P = 0,07) e -41,7 U/L nel gruppo metformina (P = 0,40).