La notizia arriva da uno studio effettuato da un team di ricercatori di Palo Alto in California, e successivamente pubblicato su New England Journal of Medicine, che ha riguardato la sperimentazione di tale terapia su bambini affetti da anomalie linfatiche. Il primo paziente trattato con il farmaco è stata una bambina di 10 settimane  con una placca nodulare congenita, non pulsatile e violacea responsabile di un rigonfiamento del torace e del braccio destro. All’età di 5 mesi la bambina ha sviluppato insufficienza cardiaca e l’ecocardiogramma ha mostrato ipertensione polmonare senza anomalie congenite. All’età di 9 mesi la cateterizzazione cardiaca ha confermato l’ipertensione polmonare ed è iniziata la terapia con inibitori delle fosfodiesterasi 5. Tale terapia ha mostrato un miglioramento della malformazione con assottigliamento della placca confermato da tecniche di imaging. Una successiva MRI del cuore ha rilevato solo la presenza di una minima malformazione linfatica residua. Sulla base di questa osservazione, è stato successivamente condotto uno studio pilota, approvato dal comitato istituzionale di revisione presso la Stanford University, durante il quale altri due bambini affetti da malformazioni linfatiche invalidanti sono stati sottoposti all’assunzione di inibitori delle fosfodiesterasi 5 per un periodo di tempo pari a 12 settimane. Il primo paziente è stato un bambino di 12 mesi con anomalie interessanti l’orbita e la palpebra superiore di un occhio e che compromettevano la funzionalità visiva. Prima di iniziare la sperimentazione il bambino è stato sottoposto ad intervento chirurgico per evitare l’insorgenza di ambliopia. In seguito a trattamento per 12 settimane con un inibitore delle fosfodiesterasi 5, è stato riscontrato nel bambino un aumento della capacità di apertura dell’occhio pari al 25%. Al momento dell’interruzione della terapia, è stato invece osservato un rigonfiamento del tessuto interessato dalla malformazione. Il secondo paziente reclutato ai fini della sperimentazione, è stata una bambina di 15 mesi affetta da tre malformazioni linfatiche gravi e sottoposta prima dell’inizio della terapia a scleroterapia. L’applicazione di tale strategia terapeutica ha dimostrato una riduzione del 75% delle malformazioni.  Anche in questo caso, dopo l’interruzione del trattamento è stato osservato un lieve rigonfiamento delle zone interessate dalle malformazioni. In entrambi i casi,  non è stato riscontrato alcun evento avverso al farmaco. Gli inibitori delle fosfodiesterasi 5 sono una classe di farmaci in grado di inibire la degradazione della guanosina monofosfato ciclica, riducendo in questo modo la contrazione della muscolatura liscia dei vasi in modo da favorire la vasodilatazione. Infatti, la contrazione della muscolature liscia è responsabile dell’aumento della pressione intramurale che causa la dilatazione delle cisti; inducendo il rilassamento dei vasi è, quindi, possibile la decompressione delle stesse cisti. Un’altra ipotesi per spiegare l’azione di tali farmaci è che il rilassamento della muscolatura vasale è che essi siano in grado di normalizzare le disfunzioni endoteliari dei vasi linfatici. In conclusione, le evidenze sperimentali descritte suggeriscono che gli inibitori delle fosfodiesterasi 5, usati in monoterapia o in associazione con altri trattamenti farmacologici, rappresentano un’innovativa ed incoraggiante strategia terapeutica per il trattamento di malformazioni linfatiche. Attualmente sono in corso ulteriori studi volti a confermare tali evidenze.