Il farmaco principale di AlphaCore è ACP-501, una lecitina-colesterolo aciltransferasi (LCAT) geneticamente modificata che lo scorso anno ha completato con successo le sperimentazioni cliniche di fase I e che dovrebbe essere di aiuto nel controllare i livelli di colesterolo e ridurre il rischio di infarto e ictus. Inoltre, ACP-501 dovrebbe avere un ruolo nella terapia della deficienza famigliare di LCAT, una malattia genetica ereditaria causata dal deficit dell’enzima.

La società Americana Ra Pharmaceuticalsha annunciato di aver firmato un accordo con Merck (MSD al di fuori di Stati Uniti e Canada) per lo sviluppo di Cyclomimetics, una nuova classe di molecole che conservano la diversità e la specificità degli anticorpi ma pur avendo  le caratteristiche delle piccole molecole.  Sono in effetti polimeri di piccole dimensioni, simil-peptidici, ciclici, con un atomo di carbonio centrale e catene laterali modificate che forniscono proprietà benefiche uniche non presenti nei peptidi naturali. Il risultato è un’elevata specificità con una migliorata permeabilità cellulare e il potenziale per una maggiore biodisponibilità.  Le nuove molecole sono state sviluppate da Ra Pharmaceuticals e potrebbero essere utilizzate in diverse patologie avendo come target l’interazione tra proteine. In base all’accordo, Ra Pharmaceuticals utilizzerà la propria piattaforma Extreme Diversity per sviluppare candidati Cyclomimetic per proteine target in diverse aree terapeutiche. Merck pagherà all’azienda una somma pari a 200 milioni di dollari, inclusi un pagamento immediato per la ricerca e possibili altri pagamenti al raggiungimento di determinate milestone di sviluppo e commercializzazione delle molecole selezionate.