Sclerosi, bene i test con le staminali. Il convegno a Boston

 

Il progetto Mesems coinvolge ricercatori di nove nazioni (Italia, Spagna, Francia, Inghilterra, Svezia, Danimarca, Svizzera, Canada e Australia) ed è il primo studio internazionale di fase II, effettuato in doppio cieco e impegnato a sperimentare la sicurezza di un trattamento con cellule staminali mesenchimali su pazienti con Sm. Sono 81 i pazienti reclutati sinora: sono il 50% dei 160 previsti dal trial; circa 73 (pari al 90% del totale dei reclutati e avviati al trattamento in cieco) hanno ricevuto almeno un'iniezione di trattamento con mesenchimali oppure di placebo, mentre 51 (pari al 63%) hanno ricevuto entrambe le iniezioni e 27 (33% del totale reclutati) hanno concluso lo studio. E ''il risultato promettente è che al momento nessuna di queste 27 persone ha denotato eventi avversi significativi. Vuol dire che, sinora, il trattamento suggerisce di essere sicuro'', afferma Uccelli.

Ovviamente, sottolinea, ''è necessaria prudenza e per avere un dato definitivo su sicurezza ed efficacia della terapia bisognerà attendere la fine dello studio, nel 2016''. Certamente però, precisa, ''gli studi preliminari su modelli animali ci fanno ritenere senza ombra di dubbio che le staminali mesenchimali possono bloccare l'infiammazione del sistema nervoso centrale e probabilmente riescono anche a proteggere i tessuti nervosi, addirittura riparandoli laddove, però, il danno sia lieve''.

Sugli 81 pazienti reclutati, ''sono 28 gli italiani, dei quali una decina ha completato lo studio''.

Durante l'ultimo anno, afferma Uccelli, ''questi 28 pazienti sono stati relativamente bene, tranne uno che ha avuto un peggioramento ed è poi risultato essere stato trattato con placebo; è tuttavia azzardato dare conclusioni definitive''. L'auspicio, prosegue l'esperto, ''è che nel 2016 i dati confermino definitivamente l'efficacia della terapia, per arrivare quindi allo step successivo di uno studio più grande di fase III con l'obiettivo di dimostrare la funzione neuroriparatrice delle staminali''. Nel frattempo, il Comitato etico di Genova ha approvato un'estensione di altri due anni del progetto: si chiamerà Mesems Plus e questo, come spiega lo stesso Uccelli, ''sarà importante per verificare più a lungo termine, oltre l'anno di osservazione previsto da Mesems, la sicurezza del trattamento in studio e l'eventuale occorrenza di eventi avversi in tutte le persone trattate''.

 

Sono tra i 1.000 e i 2.000 i bambini colpiti da Sclerosi multipla (Sm) in Italia. Un numero comunque ''consistente'' che evidenzia una necessità: potenziare gli studi sui bambini per poter arrivare a farmaci mirati per la fascia pediatrica. A sottolinearlo, dal Congresso mondiale sulla Sm apertosi oggi a Boston, è il presidente della Fondazione italiana sclerosi multipla (Fism) Mario Alberto Battaglia.

Nel mondo, spiega l'esperto, ''circa il 5% del totale dei casi di Sm riguarda la fascia pediatrica, ovvero sotto i 16 anni''. Rispetto a pochi anni fa, rileva, ''oggi è stato dimostrato che i farmaci destinati agli adulti hanno efficacia anche sui bambini e per questo l'Agenzia del farmaco Aifa ha riconosciuto il loro uso anche per la fascia sotto i 16 anni''. Tuttavia, avverte Battaglia, ''sono necessari più dati sui bambini, per arrivare a farmaci maggiormente 'mirati' su tale fascia della popolazione''. Appunto per questa ragione, sottolinea il presidente Fism, ''l'Aifa ha chiesto alle aziende farmaceutiche di effettuare più studi finalizzati e di potenziare la Ricerca sui pazienti pediatrici di Sm''.

Una delle priorità, spiega ancora Battaglia, ''è anche creare un Registro italiano dei casi''. A tal fine, ricorda, ''è importante che sia già attivo un network di esperti internazionali per la Sm pediatrica che si occupa, appunto, di raccogliere dati e documentare l'effetto dei farmaci sui pazienti bambini. Ne fanno parte Italia, Usa e Canada''. Fondamentale inoltre, afferma, ''è ovviamente puntare sulla diagnosi precoce per un trattamento più efficace''. Nel bambino il processo diagnostico è tuttavia talvolta più difficile, poiché la sintomatologia d'esordio può essere simile a quella presente in altre malattie infiammatorie del sistema nervoso centrale del bambino stesso, ma i criteri diagnostici utilizzati nell'adulto rappresentano comunque un punto di riferimento importante anche per la diagnosi di Sm in età pediatrica. Quanto all'incidenza della malattia, conclude l'esperto, ''negli ultimi dieci anni le diagnosi sono aumentate, anche rispetto alla fascia pediatrica, ma ciò è dovuto in gran parte al notevole miglioramento dei mezzi tecnologici e per la diagnostica, mentre l'incidenza sostanziale - conclude - resta pressochè stabile''. 

 

Fonte: ansa