Per questo, chiarisce, "il nostro approccio è stato quello di utilizzare la tecnica Crispr per ricreare queste piccole modifiche del Dna delle cellule, in modo da determinare l'espressione dell'emoglobina fetale protettiva al fine di ridurre i sintomi della malattia. Nel nostro studio abbiamo dimostrato che possiamo ricreare tali modifiche cellulari senza effetti collaterali e arrivando a determinare così alti livelli di emoglobina fetale. Il tutto senza registrare alcun difetto nelle cellule".

Ulteriori studi sono in corso e, annuncia, "contiamo di iniziare i test clinici sull'uomo nel 2018". In pratica, afferma Lundberg, "abbiamo proceduto prelevando innanzitutto cellule staminali del sangue dei pazienti; abbiamo quindi utilizzato la Crspr per modificare tali staminali, che abbiamo quindi reinfuso nel modello animale. In questo modo le staminali del sangue, che prima del trattamento producevano globuli rossi malati, una volta modificate con la tecnica Crispr iniziano a produrre globuli rossi sani". Inoltre, rileva, "abbiamo anche osservato che le cellule staminali del sangue umane così modificate, persistono a lungo nel modello animali utilizzato, ovvero nei topi". Si tratta dunque, conclude l'esperto, di "un approccio promettente, reso possibile dalla genetica, per trattare patologie ematologiche serie e debilitanti".