Entro fine anno partirà in Italia la cura per una rara malattia della retina
A Napoli e Firenze il trattamento di patologie ereditarie con Voretigene neparvovec*, la prima terapia genica di Novartis
Entro fine 2019 due piccoli pazienti italiani saranno trattati con Voretigene neparvovec*, la prima terapia genica di Novartis usata per il trattamento di una malattia ereditaria della retina che porta molto velocemente alla cecità i bambini colpiti. La terapia è indicata nei piccoli pazienti e negli adulti con la perdita della vista causata da mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65 e in possesso di un numero sufficiente di cellule retiniche vitali. Il trattamento - sottolinea Novartis - è in grado di ripristinare la funzionalità visiva dei piccoli pazienti. "Siamo in attesa dell' ok di Aifa ma siamo ottimisti che entro fine anno saranno trattati i primi due pazienti in Italia", ha spiegato Gaia Panina, direttore medico di Novartis Italia.
pubblicità
I Correlati
Troppo davanti a video e rischi per psiche,nesso è carenza sonno
Può alterare lo sviluppo cerebrale in adolescenza
I più giovani a rischio da cheratite da Acanthamoeba, in ritardo l'unica cura disponibile
E' una patologia rara ma con un fattore di rischio molto comune per l'uso non corretto di lenti a contatto e molto pericolosa per la vista, con effetti devastanti fino alla perdita dell'occhio
Malformazione al midollo, bimba operata cammina e sta bene
Ancona, intervento complesso per bloccare diastematomielia
Tumori pediatrici, l'80% guarisce ma resta il vuoto di dati
Nel Passaporto del Guarito sono documentate terapie e interventi
Ti potrebbero interessare
Ridurre a zero l’esposizione prenatale all’etanolo è l’unico modo per prevenire al 100% i disordini feto-alcolici neonatali
Sin: l’alcol è una sostanza tossica e teratogena in grado di passare sempre la barriera placentare, indipendentemente dall’unità alcolica assunta o dalla frequenza di consumo o dall’epoca gestazionale e raggiunge il feto
Dai pediatri Sipps un decalogo per rientro a scuola sereno
Di Mauro: "ogni bimbo è unico e speciale, genitori siano flessibili"
Pediatri, i virus emergenti sono una minaccia per bimbi. Come difenderli
Staiano: "Importante che la comunità e le famiglie siano consapevoli delle sfide che il cambiamento climatico comporta"
Il decalogo Sipps per viaggiare con neonati e bimbi di pochi mesi
Con l'arrivo della stagione estiva e con l'inizio delle tanto sospirate vacanze, la Società Italiana di Pediatria Preventiva e Sociale (Sipps) fornisce una serie di raccomandazioni
Commenti