Entro fine anno partirà in Italia la cura per una rara malattia della retina

Pediatria | Redazione DottNet | 03/09/2019 16:42

A Napoli e Firenze il trattamento di patologie ereditarie con Voretigene neparvovec*, la prima terapia genica di Novartis

Entro fine 2019 due piccoli pazienti italiani saranno trattati con Voretigene neparvovec*, la prima terapia genica di Novartis usata per il trattamento di una malattia ereditaria della retina che porta molto velocemente alla cecità i bambini colpiti. La terapia è indicata nei piccoli pazienti e negli adulti con la perdita della vista causata da mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65 e in possesso di un numero sufficiente di cellule retiniche vitali. Il trattamento - sottolinea Novartis - è in grado di ripristinare la funzionalità visiva dei piccoli pazienti. "Siamo in attesa dell' ok di Aifa ma siamo ottimisti che entro fine anno saranno trattati i primi due pazienti in Italia", ha spiegato Gaia Panina, direttore medico di Novartis Italia. Il programma di sviluppo della terapia, ha ricordato Novartis oggi a Basilea in un incontro con la stampa internazionale per fare il punto sui filoni di ricerca , è iniziato nel 2007 al Children Hospital di Philadelphia ma fin dall' inizio ha coinvolto il gruppo di ricerca dell' Università degli studi della Campania Luigi Vanvitelli, coordinato dalla professoressa Francesca Simonelli, i primi pazienti trattati all' estero sono stati italiani e c' è ad oggi un follow-up di 4 anni. Oggi sono 2 i centri in Italia, a Napoli appunto e Firenze al Careggi, che possono effettuare la procedura. La terapia genica viene somministrata con una singola iniezione nello spazio sottoretinico e fornisce una copia funzionale del gene RPE65.

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