La richiesta di Biologics License supplementare è supportata da dati che includono i risultati di uno studio registrativo di fase 3 sull’efficacia e la sicurezza di dupilumab in associazione a corticosteroidi topici in bambini con dermatite atopica grave. Nello studio, i bambini trattati con dupilumab e corticosteroidi topici hanno mostrato miglioramenti significativi dei parametri complessivi di gravità della malattia, clearing della pelle, prurito e qualità di vita rispetto ai soli corticosteroidi topici. Gli eventi avversi più frequentemente osservati con dupilumab includono congiuntivite, nasofaringite e reazioni al sito di iniezione, in linea con il profilo di sicurezza di dupilumab già documentato in popolazioni più adulte. I risultati dettagliati di questo studio saranno presentati durante un prossimo congresso scientifico.

Nel 2016, la FDA ha conferito la designazione di breakthrough therapy a dupilumab nel trattamento di bambini dai 6 mesi agli 11 anni di età con dermatite atopica grave non controllata con farmaci topici. Dupilumab è un anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce la segnalazione delle interleuchine 4 e 13 (IL-4 e IL-13). I dati dagli studi clinici di dupilumab hanno mostrato che IL-4 e IL-13 sono due proteine chiave nell’infiammazione di tipo 2, che svolge un ruolo fondamentale nella dermatite atopica, nell’asma e nella rinosinusite cronica con poliposi nasale. 

Dupilumab

Dupilumab è approvato negli Stati Uniti per il trattamento, a partire dai 12 anni di età, di pazienti con dermatite atopica da moderata a grave non adeguatamente controllata con farmaci da applicare sulla pelle (topici) oppure che non possono utilizzare questi farmaci. Inoltre è approvato per l’utilizzo in associazione ad altri farmaci per il controllo dell’asma come trattamento di mantenimento dell’asma eosinofilico o dipendente da steroidi orali in pazienti dai 12 anni di età con asma non controllato con i farmaci che utilizzano abitualmente. È infine autorizzato per l’utilizzo con altri farmaci indicati per la rinosinusite cronica con poliposi nasale in pazienti adulti che presentano una malattia non controllata.　

Fuori dagli Stati Uniti, dupilumab è approvato in diversi Paesi nel mondo, tra cui Europa e Giappone, per il trattamento di specifiche popolazioni di pazienti con dermatite atopica da moderata a grave e in alcune tipologie di pazienti con asma. In Europa, dupilumab è approvato anche per il trattamento di alcune tipologie di pazienti adulti con rinosinusite cronica con poliposi nasale.

 Il programma di sviluppo di dupilumab

A oggi, sono stati 11 gli studi registrativi su dupilumab che hanno coinvolto oltre 9.000 pazienti affetti da diverse patologie croniche con infiammazione di tipo 2.　

In aggiunta alle indicazioni approvate, Sanofi e Regeneron stanno studiando dupilumab in una vasta gamma di programmi di sviluppo clinico in patologie mediate da infiammazione di tipo 2 allergica o di altra natura. Tra queste, l’asma nei bambini dai 6 agli 11 anni (fase 3), la dermatite atopica pediatrica (da 6 mesi a 5 anni, fase 2/3), l’esofagite eosinofila (fase 3), la broncopatia cronica ostruttiva (fase 3) e le allergie alimentari e ambientali (fase 2). Dupilumab è anche in sviluppo in combinazione con SAR440340 (REGN3500), che ha come bersaglio l’interleuchina IL-33. Questi utilizzi potenziali sono tutt’ora in studio pertanto la sicurezza e l'efficacia di dupilumab non è stata ancora valutata da alcuna autorità regolatoria. Dupilumab è sviluppato congiuntamente da Sanofi e Regeneron nell'ambito di un accordo di collaborazione globale.