Micofenolato Mofetile per il trattamento di prima linea della trombocitopenia immunitaria
L'aggiunta di micofenolato mofetile a un glucocorticoide ha determinato una maggiore risposta e un minor rischio di trombocitopenia immunitaria refrattaria
La trombocitopenia immunitaria è una rara malattia autoimmune associata a rischio di sanguinamento e affaticamento. Il trattamento di prima linea raccomandato per la trombocitopenia immunitaria è costituito da glucocorticoidi ad alte dosi, ma gli effetti collaterali, le risposte variabili e gli alti tassi di recidiva sono gravi inconvenienti.
METODI
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In questo studio multicentrico, in aperto, randomizzato e controllato condotto nel Regno Unito, abbiamo assegnato pazienti adulti con trombocitopenia immunitaria, in un rapporto 1:1, al trattamento di prima linea con solo glucocorticoidi (cura standard) o glucocorticoidi combinati e micofenolato mofetile. L'esito primario di efficacia era il fallimento del trattamento, definito come una conta piastrinica inferiore a 30×10 9 per litro e l'inizio di un trattamento di seconda linea, valutato in un'analisi time-to-event. Gli esiti secondari erano i tassi di risposta, gli effetti collaterali, il verificarsi di emorragie, le misure di qualità della vita riportate dai pazienti e gli eventi avversi gravi.
RISULTATI
Un totale di 120 pazienti con trombocitopenia immunitaria sono stati randomizzati (52,4% maschi; età media, 54 anni [intervallo da 17 a 87]; livello medio delle piastrine, 7×10 9 per litro) e sono stati seguiti fino a 2 anni dopo l'inizio del trattamento di prova . Il gruppo micofenolato mofetile ha avuto un minor numero di fallimenti terapeutici rispetto al gruppo solo glucocorticoidi (22% [13 su 59 pazienti] vs. 44% [27 su 61 pazienti]; hazard ratio, 0,41; intervallo, da 0,21 a 0,80; P=0,008) e risposta maggiore (91,5% dei pazienti con conta piastrinica maggiore di 100×10 9per litro contro 63,9%; P<0,001). Non abbiamo trovato prove di una differenza tra i gruppi nell'insorgenza di emorragie, trattamenti di salvataggio o effetti collaterali del trattamento, inclusa l'infezione. Tuttavia, i pazienti nel gruppo micofenolato mofetile hanno riportato risultati di qualità della vita peggiori per quanto riguarda la funzione fisica e l'affaticamento rispetto a quelli del gruppo con solo glucocorticoidi.
CONCLUSIONI
L'aggiunta di micofenolato mofetile a un glucocorticoide per il trattamento di prima linea della trombocitopenia immunitaria ha determinato una maggiore risposta e un minor rischio di trombocitopenia immunitaria refrattaria o recidivante, ma con una qualità della vita alquanto ridotta.
fonte: the new england journal of medicine
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