Un nuovo farmaco orale come valida alternativa nel trattamento della Sclerosi Multipla

Janssen, l’azienda farmaceutica del Gruppo Johnson & Johnson, annuncia la rimborsabilità anche in Italia di ponesimod in pazienti adulti affetti da forme di sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR). Ponesimod ha ricevuto nel maggio 2021 da EMA l’indicazione per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla[3] con malattia attiva definita sulla base di caratteristiche cliniche o radiologiche, che comprendono le forme recidivante-remittente e secondariamente progressiva attiva.

La SM colpisce, secondo le stime, circa 2,8 milioni di persone nel mondo, di cui 1.200.000 in Europa e circa 133.000 in Italia.1 In particolare, circa l’85% delle persone diagnosticate con sclerosi multipla ha un esordio di malattia con decorso recidivante-remittente, caratterizzato da episodi acuti di malattia ('ricadute') alternati a periodi di completo o parziale benessere ('remissione').[5] 　

"La sclerosi multipla è una patologia neurodegenerativa autoimmune cronica, causata da una reazione anomala delle difese immunitarie che attaccano alcuni componenti del sistema nervoso centrale, non riconosciuti dall’organismo come self . – afferma il Professor Claudio Gasperini, Direttore UC di Neurologia e Neurofisiopatologia San Camillo-Forlanini, Coordinatore del Gruppo SIN per la sclerosi multipla - È caratterizzata dalla perdita di mielina, la sostanza che riveste le fibre nervose, in diverse aree del sistema nervoso centrale, prevalentemente nei nervi ottici, cervelletto e midollo spinale. In una fase iniziale infiammatoria, il processo di demielinizzazione provoca lesioni (placche), che possono però evolvere a una fase cronica, in cui assumono caratteristiche simili a cicatrici". 　

"La sclerosi multipla è una patologia che colpisce prevalentemente i giovani nella fascia d’età più produttiva, sia dal punto di vista lavorativo che sociale e personale. - sottolinea Francesco Vacca, Presidente dell’Associazione Italiana Sclerosi Multipla (AISM) - Per questo motivo, la ricerca e l’innovazione sono fondamentali per individuare trattamenti sempre più mirati ed efficaci, al fine di attenuare i sintomi legati alla malattia e garantire standard qualitativi di vita ottimali anche a coloro che ne sono colpiti".  　

L’efficacia di ponesimod è stata valutata nello studio di superiorità di fase 3 OPTIMUM, con controllo attivo in pazienti con SM recidivante (SMR) trattati per 108 settimane. Nello studio OPTIMUM, ponesimod ha dimostrato un’efficacia superiore rispetto a teriflunomide raggiungendo l’endpoint primario, con una riduzione del 30,5% del tasso di recidiva annualizzato.2-4 　

"È importante avere a disposizione una nuova molecola come ponesimod per il trattamento della sclerosi multipla recidivante. – spiega il Professor Carlo Pozzilli coordinatore in Italia degli studi di fase II e III sulla molecola – Ponesimod ha dimostrato efficacia clinica e radiologica nel corso di un robusto studio di fase 3, il primo che ha confrontato 2 disease modifying therapies (DMTs) orali, condotto rispetto a teriflunomide, un altro farmaco orale in uso per la terapia della SM. Inoltre, le sue caratteristiche farmacologiche garantiscono una maggiore velocità di eliminazione e rapidità nella reversibilità dei suoi effetti sui livelli dei linfociti, che permettono un rapido ritorno alla normale funzione del sistema immunitario. Questo costituisce un vantaggio considerevole nel garantire una maggiore flessibilità nella gestione del trattamento, nel caso i pazienti dovessero ad esempio ricevere vaccini, o affrontare potenziali infezioni o iniziare una gravidanza. Situazioni non così rare come si potrebbe pensare". 　

I sintomi della sclerosi multipla si presentano in modo differente da persona a persona, in base alla diversa localizzazione delle lesioni nel sistema nervoso centrale. Tra i sintomi più diffusi si riscontrano fatica, dolore, disturbi della coordinazione e della vista. Oltre ad essi, si presentano anche disturbi cognitivi, quali deficit di attenzione e perdita di memoria, fino ad arrivare ai disturbi depressivi.[6] La patologia può insorgere a qualsiasi età ma, secondo gli studi, i soggetti maggiormente colpiti risultano quelli nella fascia d’età compresa tra i 20 e i 40 anni.1

In Europa, la sclerosi multipla rappresenta infatti la seconda più comune causa di disabilità neurologica nei giovani adulti, dopo i traumi causati dagli incidenti stradali.  Si rileva, inoltre, una maggiore predisposizione a sviluppare la malattia nelle donne, colpite fino a tre volte di più rispetto agli uomini.  　

"È molto importante che la ricerca di nuove soluzioni per il trattamento della Sclerosi Multipla prosegua per poter offrire ai medici ulteriori terapie efficaci per la gestione e il controllo della patologia e alle persone che ne sono colpite la possibilità di vedere la propria qualità di vita in continuo miglioramento. - commenta Marina Adami, Therapeutic Area Medical Manager Janssen – Per questo motivo, siamo orgogliosi di poter annunciare l’arrivo in Italia di ponesimod".

Riferimenti　

[1] Associazione Italiana Sclerosi Multipla (AISM): Barometro della sclerosi multipla e patologie correlate, 2022. Disponibile al link: https://agenda.aism.it/2022/download/Barometro_della_Sclerosi_Multipla_2022_breve.pdf　

2 Kappos L et al. JAMA Neurol. 2021; 78 (5): 558-567

3 Ponvory®. Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto

4 Associazione Italiana Sclerosi Multipla (AISM): Ponesimod ACT-128800. Disponibile al link:　 https://aism.it/ponesimod_act_128800

5 Associazione Italiana Sclerosi Multipla (AISM): Quante forme esistono? Disponibile al link:　 https://www.aism.it/sclerosi_multipla_forme#:~:text=Sclerosi%20multipla%20a%20decorso%20recidivante-remittente%20%28SM-RR%29%20La%20forma,a%20periodi%20di%20completo%20o%20parziale%20benessere%20%28%27remissioni%27%29.

6 Associazione Italiana Sclerosi Multipla (AISM): I sintomi. Disponibile al link: https://aism.it/sclerosi_multipla_i_sintomi