L'obiettivo dichiarato è rimuovere dal quadro normativo ogni linguaggio che potesse suggerire la sperimentazione animale come unica modalità accettabile per generare dati di sicurezza a fini regolatori, lasciando ai ricercatori e agli sviluppatori maggiore flessibilità nella scelta dell'approccio più adatto alla domanda scientifica in esame. Tra le metodologie alternative riconosciute figurano sistemi di coltura cellulare umana, organi-su-chip, modelli computazionali e altre tecnologie avanzate che possono meglio riflettere la biologia umana rispetto ai modelli animali tradizionali, le cosiddette New Approach Methodologies (NAMs).

In parallelo alla pubblicazione della regola, la FDA ha lanciato un database pubblico dedicato alle NAMs, che nella sua versione iniziale raccoglie 25 esempi concreti di applicazione tratti da materiali di revisione regolatoria già disponibili pubblicamente, con l'obiettivo di fornire riferimenti pratici agli sviluppatori che intendono avvalersi di questi metodi.

Il provvedimento si inserisce nel quadro del Pillar 1 della strategia FDA (Innovazione e Leadership Globale) e si affianca all'iniziativa Operation TrialBlazer del Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani, finalizzata a modernizzare la ricerca clinica e accelerare lo sviluppo di terapie. Una terminologia più chiara e inclusiva, secondo l'agenzia, può ridurre l'incertezza regolatoria nelle fasi di sviluppo non clinico e facilitare la preparazione delle domande per l'avvio degli studi clinici.

La FDA ha pubblicato contestualmente una companion proposed rule e ha aperto un periodo di commento pubblico rivolto a clinici, ricercatori, industria, pazienti e caregiver. Se dovessero pervenire commenti contrari significativi, la direct final rule verrà ritirata e il processo normativo proseguirà attraverso la procedura standard di notice-and-comment sulla base della proposta parallela.