In questo campo, infatti, i piccoli pazienti sono penalizzati. Basti pensare che circa il 50% dei farmaci orfani autorizzati dall'agenzia europea dei farmaci Emea, che potrebbero essere utili anche al bambino, sono indicati solo per l'adulto e/o si basano comunque solo su studi realizzati sui grandi. E' quanto la Società italiana di pediatria (Sip) ha riferito alla Commissione Salute del Senato, in una audizione su 'Disegni di legge in tema di malattie rare e farmaci orfani'.
"Le malattie rare sono in larga misura genetiche e si presentano spesso nell'età pediatrica. E quelle ad esordio precoce spesso sono gravi, con rischio di mortalità precoce e di grave compromissione d'organi e sistemi, per gli effetti che si generano sull'organismo in accrescimento", ha spiegato ai senatori la delegazione della Sip formata da Adriana Ceci, coordinatore Commissione farmaci-Sip e Maja Di Rocco, responsabile Unità malattie rare dell'Ircss Giannina Gaslini di Genova. Per questo, dicono gli esperti in una nota, la carenza di farmaci e strumenti per la cura di malattie rare si traduce, nella maggior parte dei casi, in carenza di farmaci e strumenti per la cura di bambini e adolescenti. "Carenza - aggiungono gli specialisti - resa più grave dal fatto che, in generale, per l'età pediatrica mancano i farmaci e le terapie studiate ad hoc.