Il diabete di tipo I è il risultato della distruzione autoimmune delle cellule beta del pancreas da parte delle cellule T CD8 (+). La citotossicità diabetogenica delle Cellule T Natural killer sulle cellule beta si manifesta in vitro attraverso la perforina/granzyme. La perforina è una proteina citolitica presente dei granuli dei linfociti T citotossici e cellule Natural Killer: la degranulazione di questi leucociti libera la perforina, che s’inserisce nella membrana cellulare della cellula bersaglio creando un poro e quindi apoptosi cellulare.
Durante uno studio, effettuato presso il Dipartimento di Immunologia e Diabetologia del St. Vincent Institute di Melbourne, è stato osservato nei topi affetti da diabete di tipo I una riduzione molto significativa di perforina; ciò ha evidenziato un ruolo diretto della perforina nella morte delle cellule beta. La perforina/granzyme è implicata anche nella distruzione degli isolotti di isolotti di Langherans.
Il ruolo della perforina/granzyme nella distruzione delle cellule beta nel diabete di tipo I e nel rigetto del trapianto allogenico delle isole di Langherans rende tali molecole un importante target per la realizzazione di future terapie per il diabete di tipo I.
Si tratta di un nuovo farmaco per conservare la funzione beta internazionale: è la ricerca Fabulinus, e quello del pediatrico fiorentino è l'unico centro italiano attivo coinvolto
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