Leucemia, speranze da un farmaco killer per le cellule malate

 Si chiama R788 ed è una molecola-killer 'buona': ha infatti la capacità di uccidere solo le cellule cattive, ovvero quelle cancerose, debellando così la malattia. E questo, senza i pesanti aspetti tossici collaterali legati invece ai trattamenti di chemioterapia normalmente in uso. La molecola apre nuove speranze nella lotta a questa patologia grave: risultati che i ricercatori definiscono più che buoni sono infatti stati ottenuti sui topi, ed è ai nastri di partenza la sperimentazione clinica sull'uomo. Se l'efficacia sarà confermata, il nuovo farmaco potrà essere disponibile nel giro di uno o due anni. Un traguardo targato 'Made in Italy': la scoperta della molecola e la sua sperimentazione è infatti frutto del lavoro dei ricercatori dell'Università Cattolica di Roma (istituto di Ematologia diretta da Giuseppe Leone) in collaborazione con il Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr) Icgeb di Monte Rotondo diretto da Dimitar Efremov, con un contributo finanziario della Associazione italiana per la ricerca sul cancro Airc. Allo studio è stato notato ed apprezzato anche oltreoceano, tanto che si è guadagnato un finanziamento da parte della Leukemia and Linfoma Society statunitense. A spiegare i risultati della ricerca, che sarà presentata al congresso di New Orleans, è Luca Laurenti, ricercatore all'istituto di ematologia della Cattolica. Ma cosa funziona la moleca-killer R788? In pratica, la sua azione è quella di 'spingere', attraverso un meccanismo naturale e non tossico, le cellule leucemiche a morire: R788 fa cioè 'piazza pulita' delle cellule malate facendo in modo che queste smettano di proliferare. Così la malattia si blocca. Per ora la conferma arriva dalla sperimentazione sui topi, ma i dati sono molto promettenti: ''nel nostro studio - afferma Laurenti - abbiamo utilizzato topi transgenici infettandoli con cellule leucemiche. Otto di questi topi malati - prosegue - sono quindi stati trattati con R788 e dieci invece no''. L'azione di R788, chiarisce quindi l'esperto, ''e quella di bloccare i segnali che dall'esterno arrivano alla cellula cancerosa dandole l'ordine di proliferare. La cellula leucemica così sopravvive di meno ed è spinta a morire naturalmente, e l'effetto finale è che le cellule malate man mano scompaiono fino ad arrivare alla scomparsa della malattia stessa''. Ebbene, si è visto che dopo alcune settimane, tutti e dieci topi non trattati sono morti, mentre gli otto cui è stata somministrata la molecola R788 erano vivi e la maggioranza ha debellato la leucemia; alcuni di questi, pur mantenendo la malattia, hanno però avuto un decorso molto lento. Inoltre, sottolinea Laurenti, ''è stata anche dimostrata la presenza di minimi effetti collaterali poichè la molecola è poco tossica ed è già stata testata per altre patologie non tumorali auto immuni con effetto positivo''. Concluso lo studio sul modello animale, partirà entro pochi mesi, è l'annuncio del ricercatore, la sperimentazione clinica sull'uomo: sarà condotta al Policlinico Gemelli di Roma su 25 pazienti. Il risultato è notevole, commenta Laurenti, ''perchè questo farmaco promette di portare alla scomparsa della malattia evitando gli effetti collaterali dell'attuale chemioterapia; la cellula leucemica viene infatti spinta a morire in modo naturale, ovvero bloccando all'origine il segnale che la fa crescere e moltiplicare, e non attraverso un'azione tossica''. Un farmaco 'intelligente', conclude Laurenti, ''potrebbe dunque molto presto essere disponibile''. Una dimostrazione ulteriore che la leucemia, oggi, non è più una malattia inguaribile.