Malattie rare: Canakinumab efficace nei bambini affetti da CAPS

L’analisi preliminare dello studio, che ha coinvolto 19 pazienti con età compresa fra i 5 e i 17 anni fra cui anche bambini italiani, ha dimostrato come i dati di efficacia e sicurezza nella popolazione pediatrica siano sovrapponibili a quelli riscontrati nella popolazione adulta. Più dell’80% dei bambini affetti da CAPS trattati con canakinumab ogni 8 settimane ha fatto registrare una risposta completa alla terapia già all’ottavo giorno di trattamento e 11 pazienti su 18 non hanno avuto ricadute. “La dimostrazione dell'efficacia e della sicurezza del canakinumab nei pazienti in età pediatrica è una notizia particolarmente importante poiché rappresenta un grande passo avanti nel trattamento di bambini affetti da un gruppo di patologie molto rare e invalidanti come le CAPS, che al momento dispongono di possibilità terapeutiche molto limitate e invasive – ha dichiarato il Dott. Marco Gattorno, pediatra reumatologo presso l’Ospedale Gaslini di Genova e primo autore dello studio – i risultati degli studi indicano come questa terapia offra la possibilità di migliorare notevolmente la qualità della vita dei pazienti, grazie ad un’elevata efficacia e a una somministrazione poco frequente”. Le CAPS comprendono tre malattie rare di crescente gravità che durano tutta la vita: sindrome autoinfiammatoria familiare da freddo (FCAS), sindrome di Muckle-Wells (MWS) e malattia infiammatoria multisistemica ad esordio neonatale (NOMID). Queste sindromi sono associate a una mutazione genetica e caratterizzate dalla sovrapproduzione di interleuchina 1-β (IL‑1β), una proteina (o citochina) che svolge un ruolo cardine nel determinare l’infiammazione e la distruzione dei tessuti. I pazienti con CAPS manifestano affaticamento debilitante, febbre e anemia cronica sin dalla prima infanzia. L’infiammazione può colpire la cute, gli occhi e le ossa, causando rash, congiuntivite e artrite distruttiva.

Fonte. eukra