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Dal 2012 terapia genica per curare la talassemia

Ematologia Redazione DottNet | 15/07/2010 12:22

E' prevista nel 2012 la prima sperimentazione sull'uomo della terapia genica per la cura della talassemia. 'Verosimilmente potremo partire tra due anni', ha detto Giuliana Ferrari, dell'Istituto Telethon per la terapia genica (Tiget) del San Raffaele di Milano, coordinatrice della coordinatrice della ricerca che dimostra la fattibilita' della tecnica sulle cellule umane, pubblicata sulla rivista Embo Molecular Medicine.

I due anni di attesa sono necessari, ha spiegato la ricercatrice, perche' bisogna considerare i tempi necessari per la produzione del vettore, ossia del virus reso inoffensivo che trasporta il gene sano nelle cellule malate.

'La produzione del vettore - ha detto - segue le stesse regole che si seguono per i farmaci e vanno seguite criteri e standard clinici che richiedono controlli di qualita' e l'approvazione da parte dell'Istituto Superiore di Sanita'. Prima di affrontare la sperimentazione clinica e' inoltre necessaria l'autorizzazione da parte del ministero della Salute: come accade per tutte le sperimentazioni cliniche innovative, bisognera' presentare un dossier con tutti i dati di laboratorio raccolti sugli animali e sulle cellule dei pazienti.

Impossibile, quindi, stabilire oggi quanti pazienti potranno essere arruolati nella prima sperimentazione di terapia genica sulla talassemia. Per la Maria Grazia Roncarolo, co-direttore del Tiget e fra gli autori della ricerca, l'idea iniziale era di poter dare una possibilita' di cura ai pazienti seguiti presso l'Istituto Mediterraneo di Ematologia, nato per iniziativa dei ministeri di Salute, Affari Esteri ed Economia e della Regione Lazio.
Dal 2003 l'Istituto ha permesso di fare trapianti di midollo a oltre 200 bambini con la talassemia, tra palestinesi, curdi, egiziani, siriani e libanesi. 'La nostra idea era fare la terapia genica ai pazienti con la malattia nella fase avanzata e ai quali non era possibile fare il trapianto di midollo', ha detto Roncarolo. 'Ma adesso si e' fermato tutto, arenato nelle maglie della politica, e non so come e quando potra' essere riaperto e riattivato. Il futuro - ha aggiunto la ricercatrice - non e' affatto chiaro'. Per commentare accedi al gruppo Nuove Frontiere della Genetica

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