Dal 2012 terapia genica per curare la talassemia

'La produzione del vettore - ha detto - segue le stesse regole che si seguono per i farmaci e vanno seguite criteri e standard clinici che richiedono controlli di qualita' e l'approvazione da parte dell'Istituto Superiore di Sanita'. Prima di affrontare la sperimentazione clinica e' inoltre necessaria l'autorizzazione da parte del ministero della Salute: come accade per tutte le sperimentazioni cliniche innovative, bisognera' presentare un dossier con tutti i dati di laboratorio raccolti sugli animali e sulle cellule dei pazienti. Impossibile, quindi, stabilire oggi quanti pazienti potranno essere arruolati nella prima sperimentazione di terapia genica sulla talassemia. Per la Maria Grazia Roncarolo, co-direttore del Tiget e fra gli autori della ricerca, l'idea iniziale era di poter dare una possibilita' di cura ai pazienti seguiti presso l'Istituto Mediterraneo di Ematologia, nato per iniziativa dei ministeri di Salute, Affari Esteri ed Economia e della Regione Lazio. Dal 2003 l'Istituto ha permesso di fare trapianti di midollo a oltre 200 bambini con la talassemia, tra palestinesi, curdi, egiziani, siriani e libanesi. 'La nostra idea era fare la terapia genica ai pazienti con la malattia nella fase avanzata e ai quali non era possibile fare il trapianto di midollo', ha detto Roncarolo. 'Ma adesso si e' fermato tutto, arenato nelle maglie della politica, e non so come e quando potra' essere riaperto e riattivato. Il futuro - ha aggiunto la ricercatrice - non e' affatto chiaro'. Per commentare accedi al gruppo Nuove Frontiere della Genetica