L'rhIGF-I, un fattore di crescita insulino-simile di tipo I umano prodotto con la tecnologia del DNA ricombinante, apre una nuova frontiera nel trattamento del deficit severo di accrescimento nei pazienti per i quali fino ad ora non erano disponibili alternative terapeutiche. Il farmaco dal 2006 era distribuito e in vendita solo negli Usa, quindi è stato definito 'orfano' dall'Agenzia europea del farmaco (Emea) e la sua commercializzazione in Ue è stata approvata nell'agosto 2007. In Europa il farmaco era finora distribuito in Gran Bretagna, Spagna, Germania e Francia. "Le più recenti acquisizioni nel campo della biologia molecolare - commenta in una nota Stefano Cianfarani, direttore del Centro di endocrinologia pediatrica dell'Università Tor Vergata di Roma - consentono oggi una migliore gestione clinico-terapeutica dei difetti della crescita nei bambini e negli adolescenti".
In particolare, l'attività dell'ormone della crescita (GH) è principalmente mediata dal fattore di crescita insulino-simile di tipo I (IGF-I). Se la cascata biochimica che porta alla formazione di IGF-I viene interrotta, i pazienti presentano un deficit primario di IGF-I e non rispondono al trattamento con l'ormone della crescita. "La terapia con IGF-I - continua Minuto - è un trattamento adeguato per tutti questi pazienti". Si stima che potranno beneficiare di questo nuovo trattamento circa 175-320 pazienti in Italia e circa 1.700-3.100 in Europa.
Criteri auxologici e biologici accurati permettono di diagnosticare il deficit primario grave di IGF-I e di riconoscere la necessità di terapia. Il trattamento con rhIGF-I, negli studi condotti, ha aumentato la velocità di crescita e l'altezza finale, da adulti, dei pazienti che hanno ricevuto la cura. "Potranno beneficiare della nuova terapia bambini e adolescenti con mutazioni del recettore del GH, alterazioni della via di trasmissione post recettoriale e difetti del gene del IGF-I", precisano gli esperti. "E' importante per i pediatri e gli endocrinologi - conclude Cianfarani - essere consapevoli delle opportunità terapeutiche offerte dalla recente disponibilità commerciale del rhIGF-I, nonché delle modalità di prescrizione della terapia".