Malattie rare, procede la sperimentazione di un farmaco che attiva i mitocondri
Possono comportare sindromi diverse, con manifestazioni cliniche come danni renali, bassa statura, atrofia ottica, sordita' nell'infanzia. E nell'eta' adulta, intolleranza allo sforzo, debolezza, dolori muscolari. Queste malattie rientrano tutte nel gruppo delle malattie rare e si calcola che in Italia possano esserne affette 10.000 persone (una ogni 5000); ma alterazioni dei mitocondri sono presenti anche in malattie molto piu' diffuse come il diabete e il Parkinson. Il lavoro dei ricercatori del Besta, che nell'ambito dell' Istituto neurologico milanese fanno parte del Centro per lo studio delle Malattie Mitocondriali Pediatriche 'Pierfranco e Luisa Mariani', diretto da Massimo Zeviani, e' stato pubblicato oggi dalla rivista internazionale 'Cell Metabolism'. 'La ricerca - spiega Carlo Visconti, primo firmatario dello studio - ha dimostrato che e' possibile ridurre il deficit energetico dovuto ad alterazioni genetiche dei mitocondri attraverso l'utilizzo di un farmaco in grado di attivare la proliferazione dei mitocondri stessi e di migliorarne la funzionalita', compensando in questo modo il ridotto funzionamento dei singoli organelli'. Ora i ricercatori del Besta potranno cominciare la sperimentazione sull'uomo.