Nei casi piu' gravi, per cui e' stato approvato, i pazienti soffrono di pancreatiti ricorrenti. La terapia, sviluppata dall'azienda UniQure utilizza un virus che infetta le cellule muscolari portando in esse una copia funzionante del gene (lipoprotein lipasi) necessario alla formazione dei grassi. Il via libera al farmaco avviene 20 anni dopo l'esecuzione in Italia del primo trapianto genico in Ue: allora grazie alla collaborazione dell'ematologo Claudio Bordignon dell'Istituto San Raffaele di Milano e il professor Alberto Ugazio direttore della clinica pediatrica di Brescia si effettuo' la prima sostituzione genica nelle cellule immunitarie di un bambino di 3 anni affetto da deficienza dell'enzima Ada, che costringeva il piccolo a vivere in un ambiente sterile. Allora la tecnica consisteva nella sostituzione in laboratorio del gene difettoso in alcune cellule, la loro coltivazione e del trapianto di esse nel midollo del bambino.