Editing genetico efficace anche nei bambini: stop a trasfusioni e crisi nella talassemia e anemia falciforme
Uno studio sul New England Journal of Medicine estende la terapia CRISPR ai pazienti tra 5 e 11 anni, con benefici clinici duraturi
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. Dall’anemia falciforme una nuova arma contro il cancro
Oncologia
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La ricerca si e' concentrata sulle aree povere di ossigeno del tumore difficili da trattare negli uomini. Gli scienziati hanno immesso nei topi con cancro una soluzione fluorescente di cellule falciformi e studiato cosa accadeva. Una volta dentro, nel giro di 5 minuti, le cellule iniziavano ad attaccarsi come un velcro ai vasi sanguigni vicino le aree del tumore affamate di ossigeno. Dopo 30 minuti formavano dei coaguli e iniziavano a bloccare i piccoli vasi che nutrivano il cancro. Le cellule deformi prendevano come bersaglio solo le zone del tumore con poco ossigeno, che potevno evolvere in forme aggressive di cancro negli uomini. ''Una volta ammassate nel tumore - spiegano i ricercatori - le cellule falciformi depositano un residuo tossico, che causa la morte delle cellule cancerose''. Le cellule falciformi sono normalmente presenti negli uomini con una malattia genetica nota come anemia falciforme. A differenza dei globuli rossi normali, a forma di disco, queste hanno forma di luna crescente, non fluiscono con facilita' nei vasi sanguigni e si raggruppano insieme per bloccare l'afflusso di sangue, portando a crisi, dolori forti e a volte al blocco della circolazione sanguigna in alcune aree del corpo. Il prossimo passo dei ricercatori sara' vedere se questo approccio funziona, oltre che nei topi, anche negli uomini, per il tumore al seno, alla prostata e altri che sviluppano resistenze alle attuali terapie.
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