Da un’indagine SIFO, sono almeno73 i centri che si occupano in Italia di Malattie Rare; in questi centri i laboratori galenici, suddivisi su 16 regioni, appartengono nella metà dei casi a Farmacie Ospedaliere di Aziende Ospedaliere e IRCCS e nell’altra metà a Ospedali e Servizi Farmaceutici Territoriali. Il ruolo dei Farmacisti Ospedalieri per i pazienti affetti da patologie rare è di reperire i farmaci non in commercio in Italia, lavorare a preparazioni galeniche ad hoc per ogni paziente, curare l’approvvigionamento delle Farmacie Ospedaliere in sinergia con le aziende produttrici e partecipare alle commissioni a livello regionale, nazionale e aziendale per la valutazione delle tipologie e delle modalità di accesso alle cure. Ma qual è il ruolo del Farmacista Ospedaliero nella cura dei pazienti con queste malattie? “Il farmacista del SSN si impegna soprattutto nel favorire l’accesso alle terapie farmacologiche orfane sia in ospedale che nelle strutture territoriali. Verifica quindi l’appropriatezza del trattamento in base alle normative, alle evidenze scientifiche e ai protocolli terapeutici e gestisce il processo di acquisto, gestione e distribuzione del farmaco.” spiega Felice Musicco, Coordinatore Nazionale dell’Area Malattie Rare di SIFO. “Inoltre i farmacisti sono coinvolti nella produzione galenica magistrale e officinale di preparazioni e dosaggi orfani, spesso per l’uso nei bambini o negli anziani.” I preparati galenici sono farmaci e rimedi allestiti direttamente dal farmacista in laboratorio. a partire da principi attivi o sostanze chimiche e sostanze ausiliarie. Le preparazioni galeniche sono fondamentali per il trattamento di patologie orfane quali: l’encefalomiopatia mitocondriale, che viene trattata con l’ubidecarenone in capsule, l’emangioma capillare infantile, curata con il propranololo in crema o i disturbi del ciclo dell’urea, trattati con il sodio benzoato in cartine.
Sul sito della Società Scientifica (www.sifoweb.it) esiste un’area dedicata ai laboratori galenici del Sistema Sanitario Nazionale che preparano farmaci orfani, al fine di dare la possibilità ad operatori sanitari, pazienti e officine di produzione di fruire delle informazioni in esso contenute. Questo canale di comunicazione web permetterà di semplificare e velocizzare l’accesso alle terapie da parte dei soggetti affetti da Malattie Rare, identificando tutti i siti produttivi e relativi farmacisti responsabili ed elaborando un protocollo nazionale unico per la richiesta e la distribuzione dei farmaci.