Distrofia di Duchenne, speranza da due nuovi farmaci
Lo studio, condotto da Claudia Colussi dell'Irccs di Milano, dimostra come sia gli inibitori delle deacetilasi sia l'ossido nitrico agiscano entrambi sulla stessa proteina, l'istone deacetilasi HDAC2, fondamentale per la regolazione di geni implicati nella crescita e nel mantenimento in buona salute delle cellule muscolari scheletriche. ''Entrambe le terapie - spiega Colussi - agiscono a valle del danno genetico responsabile della malattia, cioè l'assenza o l'alterazione della distrofina, e pur non correggendo il difetto, sono in grado di rallentare l'evoluzione della distrofia''. Secondo gli esperti, la scoperta apre 2 fronti di ricerca: lo sviluppo di nuove molecole ibride più efficaci derivanti dalla fusione fra donatori di ossido nitrico e inibitori delle deacetilasi e l'identificazione del tipo di cellule staminali muscolari e di geni chiave che possono essere manipolati con i farmaci, in modo da aumentarne efficacia e specificità.