Distrofia di Duchenne, speranza da due nuovi farmaci
Sono due i farmaci efficaci contro la distrofia muscolare di Duchenne nel modello animale in grado di colpire lo stesso bersaglio all'interno della cellula muscolare. Un successo finanziato da Telethon, Association Francaise contre le myopathie e Muscular Dystrophy Association e Parent Project Onlus e pubblicato sui Proceedings of the National Academy of Science of the United States of America (PNAS) che apre speranze di cura mirate sull'uomo.
Lo studio, condotto da Claudia Colussi dell'Irccs di Milano, dimostra come sia gli inibitori delle deacetilasi sia l'ossido nitrico agiscano entrambi sulla stessa proteina, l'istone deacetilasi HDAC2, fondamentale per la regolazione di geni implicati nella crescita e nel mantenimento in buona salute delle cellule muscolari scheletriche. ''Entrambe le terapie - spiega Colussi - agiscono a valle del danno genetico responsabile della malattia, cioè l'assenza o l'alterazione della distrofina, e pur non correggendo il difetto, sono in grado di rallentare l'evoluzione della distrofia''. Secondo gli esperti, la scoperta apre 2 fronti di ricerca: lo sviluppo di nuove molecole ibride più efficaci derivanti dalla fusione fra donatori di ossido nitrico e inibitori delle deacetilasi e l'identificazione del tipo di cellule staminali muscolari e di geni chiave che possono essere manipolati con i farmaci, in modo da aumentarne efficacia e specificità.
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