Malattie rare, l'Ema chiede l'approvazione di due nuovi farmaci
Per l'Ada-scid e la malattia di Fabry
'Agenzia europea del farmaco (Ema) ha raccomandato l'approvazione di due nuovi farmaci per altrettante malattie rare, l'Ada-scid e la malattia di Fabry. Si tratta di una terapia genica per l'Ada-Scid, malattia immunitaria ultra-rara, da usare nel caso in cui non si trovi un donatore compatibile per il trapianto di cellule staminali, e del primo farmaco ad uso orale per la malattia di Fabry.
L'Ada-scid lascia l'organismo privo di immunita' per combattere qualsiasi tipo di infezione, si manifesta nei primi 6 mesi di vita e generalmente e' letale entro i primi 2 anni di vita, a meno che non vengano ripristinate le funzioni del sistema immunitario. In Europa non ci sono farmaci autorizzati per il suo trattamento. Sono stati eseguiti trapianti di cellule staminali ematopoietiche dal midollo osseo, ma il successo del trattamento dipende dalla compatibilita' tra donatore e malato.
Il farmaco raccomandato dall'Ema e' a base di migalast, ed e' il primo orale. Attualmente il trattamento standard consiste in iniezioni intravenose con copie dell'enzima mancante.
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fonte: ema
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