Oncologia, il taglia e incolla del Dna è la tecnica vincente

Sarà la Cina il primo Paese al mondo a sperimentare sull'uomo la tecnica del taglia-incolla del Dna, la Crispr-Cas9. L'obiettivo è sconfiggere il tumore dei polmoni riprogrammando geneticamente i linfociti T dei malati in modo da eliminare un gene difettoso. Ottenuto il via libera del comitato etico, rende noto la rivista Nature sul suo sito, l'inizio dei test è previsto in agosto, coordinati da Lu You, dell'università di Sichuan.

Le prime sperimentazioni cliniche di questa innovativa tecnica di editing genetico, capace di manipolare in modo semplice e preciso anche le singole 'lettere' del Dna, sono previste su pazienti con il tumore del polmone non a piccole cellule e che hanno metastasi contro le quali terapie 'tradizionali' sono state inefficaci. I test prevedono di prelevare dai pazienti campioni di cellule immunitarie chiamate linfociti T e renderle più aggressive verso il tumore. Usando la tecnica Crispr i ricercatori puntano a disattivare uno dei geni ritenuti responsabili del fatto che i linfociti T non uccidono le cellule malate, ma si limitano ad accerchiarle. Una volta rese più aggressive, le cellule immunitarie verranno nuovamente iniettate nell'organismo.

Sarà la prima sperimentazione sull'uomo fatta sfruttando la tecnica Crispr-Cas9, anche se terapie analoghe sono state approvate negli Stati Uniti dai National Institutes of Health (Nih). L'inizio dei test americani dovrà però aspettare anche l'approvazione dell'Agenzia del farmaco (Fda) e poi dei comitati etici: passaggi, questi, che non permetteranno di iniziare prima della fine dell'anno. "Anche in Italia siamo all'avanguardia a livello mondiale e presto inizieranno anche qui test clinici", ha commentato Giuseppe Novelli, rettore dell'università di Roma Tor Vergata.

Le tecniche di editing genetico, delle quali la Crispr-Cas9 viene considerata la più promettente, stanno trovando sempre più diffusione e nel novembre del 2015 una sperimentazione fatta in un ospedale di Londra aveva permesso, usando la tecnica detta Talen, di combattere in una giovane paziente una forma molto grave di leucemia. Ma parallelamente alle grandi aspettative scientifiche la facilità di uso e diffusione di queste tecniche ha alimentato anche un acceso dibattito etico.

Le tecniche di taglia-incolla del Dna come la Crispr-Cas9 sono il futuro e anche in Italia, tra le più avanzate nel settore, partiranno a breve le prime sperimentazioni cliniche: a spiegarlo è il genetista Giuseppe Novelli, rettore dell'università Tor Vergata di Roma.

"La notizia delle prime sperimentazioni cliniche sull'uomo fatte sfruttando la tecnica di editing genetico Crispr è semplicemente un annuncio - ha spiegato Novelli - non fornisce ancora risultati, ma di certo questo è il futuro".

Strumenti nuovissimi per la medicina genetica, le tecniche dette di editing genetico (tra le quali la Crispr-Cas9 è considerata la più promettente) permettono di modificare in modo semplice e preciso singole 'lettere' del Dna eliminando molte delle difficoltà delle tecniche precedenti (che sfruttavano i virus per trasferire il Dna modificato). Grazie a queste tecniche è possibile modificare ciascuna delle 'lettere' che costituiscono la lunga catena genetica senza il rischio di introdurre in modo casuale eventuali porzioni di Dna o di cancellarne altre.

"Stanno partendo le prime sperimentazioni - ha aggiunto - e per ora saranno su pochi pazienti, soprattutto per verificare eventuali tossicità, e poi potranno trovare grande diffusione". Tra i pionieri nello sviluppo dell'editing genetico ci sono tanti italiani, in particolare Mauro Capecchi (Nobel per la medicina nel 2007) e Luigi Naldini e Angelo Lombardo, dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (Tiget) dell'Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, capaci per primi di riscrivere il Dna di cellule staminali del sangue umano.

"Grazie al lavoro di Naldini - ha commentato Novelli - siamo tra i primi al mondo in questo settore e stanno partendo anche in Italia i primi esperimenti di terapia genica con queste tecniche. Le ricerche sono però concentrate soprattutto su malattie rare, non tanto sui tumori"

fonte: ansa