Emicizumab per l'uso in profilass previene o riduce la frequenza degli episodi di sanguinamento negli adulti e nei bambini affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII
Approvato dalla Food and Drug Administration negli Usa il medicinale emicizumab per l'uso in profilassi, che previene o riduce la frequenza degli episodi di sanguinamento negli adulti e nei bambini affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII. Quasi un soggetto su tre con emofilia A severa può sviluppare inibitori a seguito del trattamento con le terapie sostitutive del fattore VIII. Questa complicanza accresce il rischio di sanguinamenti potenzialmente letali o ripetuti in grado di causare danno articolare a lungo termine.
L'emicizumab è l'unico medicinale che può essere autosomministrato con iniezioni sottocutanee, una volta a settimana.
fonte: ansa
I dati delle analisi intermedie della fase 3 dello studio FRONTIER3, presentati ad EAHAD 2025 hanno dimostrato la sua efficacia nei pazienti pediatrici in regime di profilassi
Sono quattro i Paesi nel continente europeo in cui il trattamento è ora disponibile
Secondo l’ultimo rapporto dell'Istituto Superiore di Sanità sulle coagulopatie congenite del 2022, i pazienti sono in totale 9.784: circa 30 per cento con emofilia A, 28,6% con malattia di von Willebrand 7,2% con emofilia B e 34,1% con carenze di alt
“Nonostante le nuove opportunità terapeutiche, come la terapia genica ad esempio, mancano ancora medici, pdta regionali e investimenti per strutturare i centri e le reti per le Malattie Emorragiche Congenite (Mec)”
AIL dal 2021 ha scelto di dedicare delle campagne informative e di servizio per i pazienti e le loro famiglie per raccontare i progressi nella lotta a queste malattie e offrire consulenze costruite attorno alle esigenze di chi vive la malattia in pri
Ricercatori Sapienza svelano come una ghiandola si indebolisce
Michele, che ha partecipato allo studio clinico internazionale per valutare l’efficacia della terapia, oggi è libero dalle classiche trasfusioni
In occasione della Giornata Nazionale contro le leucemie AIL presenta cinque progetti di Ricerca Indipendente finanziati a SIE, SIES, GITMO, FIL e AIEOP
Commenti