Emofilia B: la terapia genica etranacogene dezaparvovec di CSL Behring approvata e rimborsata

HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec), terapia genica per l’emofilia B prodotta da CSL Behring, continua ad ampliare la propria diffusione in Europa: recentemente il farmaco è stato infatti rimborsato in Danimarca e Regno Unito, dopo le autorizzazioni ricevute in Francia e Austria. Etranacogene dezaparvovec, è la prima terapia genica approvata in Europa per il trattamento dei pazienti eleggibili con l’ emofilia B, una malattia emorragica ereditaria causata dalla mancanza del fattore IX (una proteina necessaria per la coagulazione del sangue).

Dopo l'approvazione della Commissione Europea, etranacogene dezaparvovec è stata la prima terapia a ottenere l'accesso diretto in Francia, consentendo così ai primi pazienti di essere trattati in Europa in un contesto di pratica clinica reale. A Marzo, CSL Bering ha firmato un contratto con le autorità austriache per il rimborso di etranacogene dezaparvovec in Austria, con la possibilità di accedere a un fondo dedicato, istituito dalle province per i farmaci specialistici.

Lo scorso giugno, in Danimarca il Danish Medicines Council ha emesso un parere positivo per il rimborso di etranacogene dezaparvovec 　aprendo così la strada alla finalizzazione del contratto con Amgros, l’autorità responsabile della fornitura dei farmaci in Danimarca. Etranacogene dezaparvovec continua ad ampliare la propria disponibilità in Europa: recentemente, infatti, il farmaco è stato autorizzato e rimborsato anche in Regno Unito.

Sempre a giugno CSL Behring ha infatti annunciato che, in seguito al processo di Single Technology Appraisal (STA), il National Institute for Health and Care (NICE) dell’Inghilterra ha raccomandato il rimborso immediato di etranacogene dezaparvovec 　da parte del National Health Service　(NHS) attraverso il Fondo per i Farmaci Innovativi (Innovative Medicines Fund-IMF). Si tratta di un’autorizzazione prima nel suo genere nel Regno Unito, che consentirà ai pazienti britannici idonei di avere accesso a una terapia genica per l’Emofilia B. L'autorizzazione al rimborso di etranacogene dezaparvovec in Inghilterra rappresenta una pietra miliare nella visione delle scienze della vita e nella valutazione delle terapie cellulari e geniche, da parte del Governo britannico.

Con la decisione del NICE, etranacogene dezaparvovec si afferma, nel Regno Unito, come la prima terapia ad aver ricevuto una raccomandazione positiva al termine di un processo di Single Technology Appraisal (STA), come il primo prodotto ad aver ricevuto la raccomandazione di accesso gestito dall’Innovative Medicines Fund (IMF) e come la prima terapia avanzata che utilizza un modello di pagamento basato sugli esiti clinici, fornendo al Governo britannico le necessarie garanzie del valore del farmaco e la protezione finanziaria grazie alla quale attivare il finanziamento attraverso il Fondo per i Farmaci innovativi. 　

"Per CSL Behring sono settimane cruciali sul fronte della terapia genica per l’Emofilia B, 　etranacogene dezaparvovec: il trattamento è stato recentemente approvato e rimborsato con accordi innovativi in Austria, Danimarca e Regno Unito. Inoltre, è stato infuso per la prima volta in Europa a due pazienti residenti in Francia. "Siamo molto soddisfatti di questi risultati, etranacogene dezaparvovec è una terapia che non solo segna un passo in avanti per la ricerca, ma soprattutto rappresenta un cambiamento importante per le persone affette da Emofilia B. Non a caso il suo valore è stato rimarcato da un riconoscimento importante come il Prix Galien USA Award 2023 – sottolinea Oliver Schmitt, Amministratore Delegato, CSL Behring Italia – Noi continueremo a lavorare affinché i bisogni insoddisfatti delle persone con patologie rare siano sempre meno e ci auguriamo che presto anche in Italia ci sarà l’accesso a questa terapia, il cui scopo è migliorare la qualità di vita dei pazienti con emofilia B. Un’alleanza di tutti gli stakeholders del settore potrebbe consentire il raggiungimento di risultati veramente importanti".　 　

Etranacogene dezaparvovec ha ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata dalla Commissione Europea (CE) per l'Unione Europea e lo Spazio Economico Europeo nel febbraio 2023, in seguito all'approvazione della Food and Drug Administration (FDA) statunitense nel novembre 2022. È stato approvato anche da Health Canada, Switzerland’s Swissmedic e Australia’s Therapeutic Goods Administration (TGA). Lo sviluppo clinico pluriennale di etranacogene dezaparvovec è stato guidato da uniQure e la sponsorizzazione degli studi clinici è passata a CSL dopo la concessione dei diritti globali per la commercializzazione del trattamento