Terapia genica, bene i test su bimbi con rara immunoinsufficienza
Ripristina loro difese immunitarie e la crescita
Un piccolo trial clinico su otto neonati mostra la possibilità di curare con la terapia genica una forma di immuno-insufficienza congenita (chiamata Immunodeficienza combinata grave legata all'X, il cromosoma femminile).L'annuncio arriva su The New England Journal of Medicine: lo studio mostra che la cura (atta a introdurre nel Dna dei neonati una copia sana del gene difettoso nei pazienti) ripristina la loro funzione immunitaria e la crescita corretta con effetti che perdurano fino a due anni dal trattamento. La cura sperimentale è stata sviluppata dagli scienziati dei National Institutes of Health statunitensi e sembra più efficace e più sicura rispetto a simili strategie terapeutiche testate precedentemente. I pazienti sono stati trattati presso il St. Jude and the Benioff Children's Hospital of the University of California, San Francisco.
Causata da una mutazione sul gene IL2RG, la rara malattia priva il bambino di difese immunitarie esponendolo a rischio di serie infezioni e ritardo della crescita.
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fonte: The New England Journal of Medicine
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