Malattie rare, il programma del ministro Speranza

Approvazione e finanziamento del nuovo piano malattie rare e impegno a trovare soluzioni per garantire l'accesso in tempi rapidi a terapie innovative. Poi, sostegno alla ricerca, ampliamento del panel delle malattie incluse nello screening neonatale obbligatorio e la piena attuazione dei 'nuovi Lea', con aggiornamento della lista delle patologie rare esenti. Ecco 5 punti individuati da istituzioni, pazienti e tecnici, diretti al ministro della Salute Roberto Speranza a cui è stata indirizzata una lettera. Il primo piano delle malattie rare, per il 2013-2016, è scaduto da 3 anni ma è anche parzialmente inattuato. "Bisogna fare in modo che il secondo abbia un destino diverso - evidenzia la senatrice Paola Binetti, presidente dell'Intergruppo Malattie Rare - e bisogna dotarlo di risorse economiche perché senza finirebbe per essere solo una bella dichiarazione di intenti".

Sull'accesso all'innovazione terapeutica, Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore dell'Osservatorio malattie rare, sottolinea invece che "è stata approvata nel 2012 una legge che istituisce la 'procedura dei 100 giorni'. Per i farmaci di eccezionale rilevanza terapeutica e ospedalieri è previsto un procedimento negoziale accelerato.   Ma i tempi medi di approvazione dei farmaci orfani vanno oltre i 200 giorni". Sul sostegno alla ricerca la lettera rileva che "si può lavorare per rendere l'Italia un Paese leader anche nella ricerca di base, prevedendo ulteriori facilitazioni nell'accesso ai fondi per soggetti di ricerca del terzo settore". Mentre sullo screening neonatale Annalisa Scopinaro, presidente di Uniamo Fimr, spiega che "si può cogliere l'opportunità di una scadenza dei termini per un aggiornamento del panel per estendere i benefici ad altre patologie". Infine, i 'nuovi' Lea secondo Ciancaleoni Bartoli "delineano diritti solo parzialmente esigibili perché non sono ancora stati emanati i Decreti per le tariffe massime dell'assistenza specialistica ambulatoriale e protesica"."Ci auguriamo -conclude- che Speranza ponga fine a 2 anni di attesa e dia anche impulso all'aggiornamento della lista delle malattie rare esenti".