Per una persona con una malattia rara, ogni giorno senza farmaco può fare la differenza. Eppure ne servono ancora almeno 239 affinché le nuove terapie vengano messe in commercio, oltre il doppio rispetto al limite massimo previsto dalla legge. A fare il punto sui ritardi nell'accesso alle cure è il quarto Orphan Drug Day, organizzato dall'Osservatorio Malattie Rare presso il Ministero della Salute. Secondo il Rapporto Osservatorio Farmaci Orfani (Ossfor) 2019, i giorni per l'immissione in commercio di un farmaco orfano diminuiscono rispetto ai 256 del triennio scorso: un miglioramento importante ma non sufficiente. Il decreto Balduzzi stabilisce in 100 giorni il tempo massimo per completare la procedura di rimborsabilità dei farmaci orfani. Ciò significa che un paziente averli con oltre 4 mesi di ritardo, troppi quando non si ha alternativa terapeutica.

A ciò si aggiungono i tempi con cui le diverse Regioni li rendono effettivamente disponibile sul territorio, che sono ancora molto diversi, e causano di fatto disuguaglianze di salute. "Per oltre il 90% delle malattie rare - spiega Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore Osservatorio Malattie Rare - non esiste ancora una terapia con indicazioni approvate. Là dove una terapia arrivi, il tempo diventa per molti un fattore essenziale per la sopravvivenza. Per queste persone ogni giorno senza terapia è un giorno senza cura: può essere proprio quello in cui una funzionalità viene persa per sempre". "Se pensiamo al numero di farmaci orfani in commercio nel nostro Paese, possiamo affermare che l'Italia riserva grande attenzione al settore. Quello che bisogna fare ora è implementare il sistema sul fronte dell'efficienza, così come dell'uniformità di condizioni nelle diverse Regioni", spiega Barbara Polistena, direttore Crea Sanità dell'Università di Roma Tor Vergata.