Malattia di Huntington, l'aiuto della genetica

Neurologia | Redazione DottNet | 28/02/2020 18:44

Il team di ricercatori ha scoperto un composto (fatto di Nafitridina e Azaquiolone) che prende di mira l'insolita struttura del Dna e ha dimostrato di invertire ripetute espansioni

 Intervenire sulla genetica può essere una delle chiavi per trovare un trattamento in diverse malattie neurodegenerative, come la malattia di Huntington e la distrofia miotonica, che sono spesso indicate come malattie 'ripetitive del Dna', un nome che racconta bene come siano basate su lunghe sequenze ripetute del Dna di chi ne è colpito. L'aumento di questa lunghezza, nei tessuti interessati, contribuisce alla precoce insorgenza della malattia e peggiora la progressione e la gravità della malattia nel tempo. In uno studio internazionale condotto sui topi e pubblicato su Nature Genetics, gli studiosi dell'Hospital for Sick Children, in Canada, insieme ai team di ricerca dell'Università di Osaka, in Giappone, hanno rivelato la capacità di invertire questa lunghezza di mutazione che viene ripetuta nel cervello per i casi della malattia di Huntington.  Il team ha scoperto un composto (fatto di Nafitridina e Azaquiolone) che prende di mira l'insolita struttura del Dna e ha dimostrato di invertire ripetute espansioni. In laboratorio, il team di ricerca è stato in grado di ridurre con successo le espansioni nel cervello di un topo al quale era stata indotta la malattia di Huntington, nonché nelle cellule estratte dai tessuti di pazienti affetti dalla stessa patologia. Questa scoperta può aprire a nuovi percorsi di studio per individuare terapie utili per l'uomo.

 

fonte: Nature Genetics

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