Ogni anno nascono in Europa tra i 550 e i 600 bambini con la Sma, l'atrofia muscolare spinale, una rara malattia genetica neuromuscolare che porta una perdita di motoneuroni e che compromette le funzionalità muscolari, tra cui la respirazione, la deglutizione e il movimento di base. Per loro arrivano novità dall'Europa. La Commissione europea ha infatti dato l'ok all'unica terapia genica finora prevista: si tratta del Onasemnogene abeparvovec. A darne notizia è l'Avexis, la società farmaceutica del gruppo Novartis, che la produce. Per Eugenio Mercuri, docente di neurologia pediatrica presso l'Università Cattolica di Roma, l'approvazione "fornisce ai medici un nuovo, importante strumento per curare i pazienti con Sma". "I risultati che abbiamo osservato finora per Zolgensma (questo il nome commerciale, ndr) mostrano uno straordinario tasso di sopravvivenza alla conclusione della sperimentazione - prosegue Mercuri - con la maggior parte dei pazienti che ha raggiunto traguardi funzionali (come sedersi senza supporto) che non sarebbero mai stati ottenuti in neonati non trattati".