Il JCA non esprime un giudizio europeo sul valore aggiunto del trattamento, non definisce il costo della terapia e non stabilisce condizioni di rimborsabilità. Tali decisioni restano affidate alle competenze HTA, regolatorie e finanziarie dei singoli Stati, inclusa AIFA per l’Italia.

Il percorso per una terapia avanzata non si conclude con l’autorizzazione centralizzata. Dopo la valutazione EMA e il via libera della Commissione europea, le informazioni disponibili entrano nella fase di HTA nazionale, nella negoziazione di prezzo e rimborso e, infine, nell’organizzazione della presa in carico attraverso centri specialistici.

Per una terapia ad alta complessità come Itvisma, la disponibilità di una valutazione clinica congiunta potrebbe rendere più omogeneo il confronto tra efficacia, sicurezza e comparatori terapeutici. Tuttavia, il trasferimento nella pratica assistenziale continuerà a dipendere da elementi locali: popolazione eleggibile, sostenibilità economica, accordi di accesso, rete prescrittiva e capacità di follow-up nel tempo.

Il Regolamento HTA dell’Unione europea ha previsto l’avvio obbligatorio delle Joint Clinical Assessment per le nuove terapie antitumorali e per gli ATMP dal gennaio 2025. I medicinali orfani entreranno nel perimetro obbligatorio dal gennaio 2028, mentre l’estensione progressiva riguarderà successivamente le altre categorie di farmaci.

La pubblicazione del dossier Itvisma rappresenta quindi un precedente anche per lo sviluppo dei futuri farmaci orfani. In ambiti caratterizzati da casistiche limitate, studi clinici complessi e bisogni terapeutici ancora insoddisfatti, la qualità delle comparazioni cliniche e la gestione dell’incertezza diventeranno elementi centrali per l’accesso alle innovazioni.