La riforma della legislazione farmaceutica europea rappresenta uno dei tasselli di una più ampia trasformazione della governance sanitaria dell'Unione. È il messaggio lanciato dalla direttrice esecutiva dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA), Emer Cooke, intervenuta davanti alla Commissione Salute (SANT) del Parlamento europeo nel tradizionale confronto annuale sull'attività dell'Agenzia. Un intervento che arriva mentre Parlamento, Consiglio e Commissione sono impegnati nel negoziato finale sulla riforma del settore farmaceutico, destinata a ridisegnare il sistema europeo di sviluppo, autorizzazione e disponibilità dei medicinali.

La riforma è parte di un disegno più ampio

Secondo Cooke, la revisione della legislazione farmaceutica costituisce "la più significativa trasformazione del quadro regolatorio degli ultimi vent'anni". Il suo impatto, però, non può essere valutato isolatamente. La direttrice dell'EMA ha ricordato come il nuovo impianto normativo si affianchi ad altri provvedimenti strategici già approvati o in fase di definizione: il Regolamento europeo sull'Health Technology Assessment (HTA), lo Spazio europeo dei dati sanitari (EHDS), il Critical Medicines Act, il Biotech Act e la revisione della normativa sui dispositivi medici.

L'obiettivo è costruire un sistema regolatorio più integrato, capace di accompagnare il medicinale lungo tutto il suo ciclo di vita: dalla ricerca clinica all'autorizzazione, fino all'accesso nei sistemi sanitari, al monitoraggio post-marketing e alla raccolta dei dati di efficacia e sicurezza nella pratica clinica.

Innovazione, accesso e competitività

Per Cooke, il nuovo quadro normativo dovrà consentire procedure più efficienti, incentivi mirati allo sviluppo di farmaci destinati ai bisogni medici ancora insoddisfatti e una maggiore resilienza delle catene di approvvigionamento dei medicinali critici. Ridurre la frammentazione normativa tra gli Stati membri e rendere più prevedibili i percorsi regolatori, ha osservato, significa creare un ambiente più favorevole agli investimenti e all'innovazione, favorendo al tempo stesso un accesso più tempestivo dei pazienti alle nuove terapie.

Dall'autorizzazione alla presa in carico del farmaco

Nel suo intervento la direttrice dell'EMA ha evidenziato anche come stia cambiando il ruolo stesso dell’Agenzia. L'attività regolatoria non si esaurisce più nella valutazione che precede l'autorizzazione all'immissione in commercio, ma comprende sempre più il monitoraggio successivo, l'utilizzo delle evidenze generate nella pratica clinica, la disponibilità dei medicinali e la preparazione alle emergenze sanitarie.

In questa prospettiva, la salute viene considerata anche uno strumento di competitività industriale e di autonomia strategica per l'Unione europea.

I risultati del 2025

Nel ripercorrere l'attività dell'ultimo anno, Cooke ha ricordato che nel 2025 l'EMA ha raccomandato l'autorizzazione di 104 nuovi medicinali per uso umano, molti dei quali destinati a rispondere a bisogni terapeutici ancora privi di valide alternative. Tra questi figurano una terapia per il trattamento precoce della malattia di Alzheimer, un farmaco in grado di ritardare la progressione del diabete di tipo 1 e una nuova profilassi contro l'HIV somministrabile due volte l'anno.

Nel settore veterinario sono invece stati rilasciati 30 pareri positivi, sette dei quali relativi a vaccini destinati a contrastare emergenze sanitarie animali: il numero più elevato dalla nascita dell'Agenzia nel 1995.

Salute delle donne, dati e sperimentazioni

Tra le priorità indicate per i prossimi anni figurano il rafforzamento della ricerca sulla salute delle donne, con una maggiore rappresentanza femminile negli studi clinici e un utilizzo crescente dei real world data per comprendere meglio efficacia e sicurezza dei trattamenti nella popolazione femminile. Cooke ha inoltre richiamato il consolidamento del Clinical Trials Information System (CTIS), attraverso il quale negli ultimi quattro anni sono stati gestiti oltre 14.000 studi clinici, e il rafforzamento degli strumenti europei di risposta alle emergenze, sviluppati dopo la pandemia di Covid-19.

Ha infine sottolineato la necessità di investire nella trasparenza e nella fiducia dei cittadini verso la scienza, indicando nella comunicazione uno degli elementi essenziali per accompagnare l'evoluzione del sistema regolatorio europeo.