Canali Minisiti ECM

A Napoli terapia genica restituisce la vista a dieci bambini

Oculistica Redazione DottNet | 18/10/2021 18:00

La terapia affronta una rara forma di distrofia retinica ereditaria legata a mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65

Dieci bambini hanno ritrovato la vista all'Azienda ospedaliera dell'Ateneo Vanvitelli di Napoli grazie a una terapia genica, la voretigene neparvovec di Novartis, per distrofie retiniche ereditarie. E' il primo luogo in Italia dove si applica questa terapia che affronta una rara forma di distrofia retinica ereditaria, legata a mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65 e che viene sperimentata da circa 15 anni dalla Vanvitelli con la Fondazione Telethon e il Children Hospital di Philadelphia. I bambini provenivano da Piemonte, Lombardia, da tante altre Regioni, Napoli diventa così un punto di riferimento a livello nazionale per il trattamento di malattie rare della retina. "I dieci pazienti trattati - spiega Francesca Simonelli (nella foto), professore ordinario di Oftalmologia e direttrice della Clinica Oculistica dell'Università della Campania Luigi Vanvitelli - oggi possono scrivere, leggere e muoversi in autonomia.

I risultati che abbiamo ottenuto di allargamento del campo visivo, aumento della capacità visiva da vicino, da lontano e in condizione di scarsa luminosità, hanno un profondo valore scientifico e clinico oltre a testimoniare che, in una patologia degenerativa, la via del trattamento precoce è quella vincente".  Un successo celebrato anche dal governatore della Campania, Vincenzo De Luca che ha visto anche i contributi regionali:
"Essere la prima realtà d'Europa - ha detto - sulla clinica oculistica rivolta all'età pediatrica deve riempirci di orgoglio e di grande soddisfazione, immagino in primo luogo per il team ma per tutti quanti noi perché questo davvero è un risultato straordinario. Fra i pazienti curati alla Vanvitelli non c'era nessun campano, erano provenienti da Piemonte e Lombardia, Regioni presentate come le eccellenze del nostro paese: stiamo riducendo drasticamente i flussi di mobilità passiva e più amplieremo la comunicazione e l'informazione sulle cose che abbiamo in Campania più questi flussi sono destinati a ridursi fino ad azzerarsi".

pubblicità

Il successo è frutto di anni di ricerca: "Un risultato - afferma il rettore dell'Ateneo Vanvitelli, Gianfranco Nicoletti - straordinario. Dieci bambini ipovedenti hanno riacquistato la vista, devo ringraziare la Regione Campania che ha investito nella terapia genica e la nostra Oculistica per l'eccellente lavoro svolto che ci pone tra i primi centri in Europa per il trattamento in età pediatrica". Il trattamento, sottolinea Simonelli, evidenzia che "il nostro Centro in Europa ha la maggiore casistica di pazienti in età pediatrica trattati con Luxturna. Fino ad inizio anno non avevamo terapie approvate per il trattamento delle distrofie retiniche ereditarie, mentre ora abbiamo a disposizione una terapia una tantum che ci permette di offrire una speranza reale ai pazienti".

Commenti

I Correlati

Rossi: “È impossibile far rientrare in un codice una patologia specifica e spesso è multifattoriale. Questa è una assurdità che va condannata ed evitata con ogni mezzo”. Cimo-Fesmed: “Auspichiamo più interventi strutturali”

Firmato e inviato alle principali Istituzioni del Paese un documento con cui si chiede di potenziare la rete diabetologica, di garantire l’equo accesso alle cure su tutto il territorio nazionale, di investire in prevenzione e diagnosi precoce, di svi

Secondo la Cassazione, la lesione psicologica cronica successiva a un intervento chirurgico mal riuscito, se accertata clinicamente, va ad aumentare la quota di danno biologico risarcibil: non scatta la personalizzazione consentita dal danno morale

Attivato il piano nazionale dopo l'allerta del Dipartimento per le politiche antidroga. Il ministero della Salute: "Informare sui rischi"

Ti potrebbero interessare

Le cheratiti periferiche sono più rare rispetto ad altre forme di cheratiti e soprattutto sono causate da condizioni più difficili da valutare e da riconoscere

La medicina oculistica offre soluzioni sempre più raffinate: cristallini che, oltre a eliminare “l’appannamento” ridanno una vista normale, terapie efficaci per le patologie della terza età

Il 30–35% dei ragazzi di età inferiore ai 14 anni sia miope, in pratica uno su tre

Dall’analisi della retina l’AI può già individuare, come un esperto specialista, glaucoma, retinopatia diabetica, degenerazione maculare, retinopatia del prematuro

Ultime News

I consigli degli ortopedici della Società Italiana di Ortopedia e Traumatologia, SIOT e della Società Italiana di Ortopedia e Traumatologia Pediatrica, SITOP

I dati Pharma Data Factory (PDF): nel primo trimestre del 2024 questi indicatori diventano rispettivamente 455,4 milioni di confezioni e 4,6 miliardi di euro

Rossi: “È impossibile far rientrare in un codice una patologia specifica e spesso è multifattoriale. Questa è una assurdità che va condannata ed evitata con ogni mezzo”. Cimo-Fesmed: “Auspichiamo più interventi strutturali”

Leccese: “Il sintomo più tipico della spondiloartrite assiale è la lombalgia più comunemente nota come mal di schiena”