Primi risultati positivi per la terapia genica per una grave malattia rara del metabolismo chiamata sindrome di Hurler. Crescono, hanno riacquistato capacità motorie e stanno bene i primi 8 bambini che hanno ricevuto l'innovativo trattamento messo a punto presso l'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano e i cui risultati sono appena stati pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM).  La sindrome di Hurler, detta anche mucopolisaccaridosi di tipo 1H, è una malattia genetica dovuta alla mancanza di un enzima che degrada particolari zuccheri, che accumulandosi possono danneggiare le cellule di diversi organi, compromettendo la crescita e lo sviluppo cognitivo. Con un'incidenza di un caso su 100mila nuovi nati è considerata una malattia ultra-rara: attualmente sono circa 400 i casi noti nel mondo, 26 in Italia, e può portare alla morte già entro l'adolescenza per complicanze cardiovascolari e respiratorie. Forti della lunga esperienza su altre malattie genetiche, i ricercatori dell'SR-Tiget sono riusciti a correggere in modo efficace il difetto genetico responsabile della sindrome, tanto che, a due anni di distanza dal trattamento, tutti i bambini coinvolti nello studio stanno bene e hanno raggiunto tappe importanti del loro sviluppo.