Sono state illustrate nel corso del convegno annuale organizzato dalla Fondazione Lirh, Lega italiana ricerca Huntington
In Italia colpisce 1 persona su 100mila abitanti, ed è una malattia rara caratterizzata dalla presenza in un solo individuo dei sintomi della malattia di Alzheimer, della Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla) e della malattia di Parkinson. Si tratta della malattia di Huntington, una patologia rara non ancora curabile ma per cui esistono sei terapie sperimentali, presentate nel corso del convegno annuale organizzato dalla Fondazione Lirh, Lega italiana ricerca Huntington. "Parlare di nuove prospettive terapeutiche nella giornata internazionale della disabilità vuol dire parlare di speranza", ha esordito Barbara D'Alessio, presidente Lirh. "Anche in questo anno difficile non ci siamo mai fermati, grazie soprattutto a un team che rappresenta un'eccellenza internazionale", ha spiegato Simonetta Massafra, Responsabile UOC Ricerca Clinica Istituto Mendel IRCSS Casa Sollievo della Sofferenza e Direttore Sanitario Istituto CSS-Mendel di Roma.
L'azienda è pronta per continuare "a valutare e promuovere programmi promettenti, al fine di offrire ai pazienti nuovi farmaci innovativi"
E' approvato da Aifa e prescrivibile con piano terapeutico, il primo trattamento orale (ritlecitinib) per l'Alopecia Areata severa negli adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni
La prima proiezione pubblica del pluripremiato corto ‘Il Colloquio’ presentato in anteprima a Venezia nell’ambito del premio ‘Son of a Pitch Award’ racconta la storia di un nonno e sua nipote con la stessa patologia
L’approvazione Europea è supportata dai risultati dello studio clinico di Fase 3 SELECT GCA che ha dimostrato che i pazienti trattati con upadacitinib hanno raggiunto l’endpoint primario della remissione sostenuta e importanti endpoint secondari
Associazioni e Clinici: “Occorre usare il periodo di sospensione della decisione della Commissione Europea, disposto dalla Corte di Giustizia, per trovare una soluzione che tuteli le persone in trattamento"
E' una malattia rara e senza terapie. Coinvolti 175 piccoli pazienti
Un ponte tra pazienti, comunità scientifica e istituzioni per sensibilizzare e portare a conoscenza il complesso mondo delle Vasculiti ANCA-Associate
La XLH colpisce molti aspetti dell’organismo, con un’ampia gamma di sintomi diversi nel corso della vita, con il risultato che può essere scambiata per altri tipi di disturbi e patologie muscoloscheletriche
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