Leucemia mieloide acuta, dall'Aifa via libera alla rimborsabilità del farmaco venetoclax in combinazione con azacitidina

Arriva una nuova terapia per i pazienti più fragili con leucemia mieloide acuta. L'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) dà il via libera alla rimborsabilità del farmaco venetoclax in combinazione con azacitidina, nei pazienti con leucemia mieloide acuta non idonei alla chemioterapia intensiva. La combinazione riduce il rischio di morte del 42%. È quanto riferito nel corso dell'incontro 'leucemia mieloide acuta: le nuove prospettive nella gestione della malattia'. AIFA ha anche concesso la designazione di innovatività piena, che consente l'inserimento nel Fondo dei farmaci innovativi.

La leucemia mieloide acuta è un tumore del sangue aggressivo che colpisce ogni anno in Italia circa 3.300 persone. La maggioranza dei casi si presenta in età avanzata e l'età media alla diagnosi è di 69 anni. I pazienti anziani o fragili, colpiti da altre patologie, non possono tollerare la chemioterapia intensiva, spiega Maria Teresa Voso, dell'Università Tor Vergata.

In questi casi, la terapia si basa su agenti ipometilanti (capaci di interferire con le alterazioni epigenetiche) che, però, inducono risposte in non più del 20% dei casi, e una sopravvivenza intorno a 10-12 mesi.     "Venetoclax - afferma Voso - induce la morte 'programmata' delle cellule del tumore. Venetoclax svolge, inoltre, un'attività sinergica con gli agenti ipometilanti". La sopravvivenza a 5 anni dalla diagnosi oggi è di circa il 28%, ma dei pazienti non idonei alla chemioterapia intensiva solo il 5% è vivo a 5 anni. Nello studio Viale-A, condotto su oltre 400 pazienti con nuova diagnosi non idonei a chemioterapia intensiva, il trattamento in combinazione venetoclax-azacitidina si è dimostrato più efficace rispetto alla sola azacitidina.

"La sopravvivenza globale mediana è stata di 14,7 mesi rispetto a 9,6 mesi - spiega Giovanni Martinelli, Direttore Scientifico dell'Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori 'Dino Amadori' Irccs, Meldola -. Il follow up a lungo termine dello studio, a 43,2 mesi, ha confermato questo vantaggio in sopravvivenza, con una riduzione del rischio di morte del 42%.    Inoltre la remissione completa ottenuta con venetoclax più azacitidina è risultata due volte superiore (66%) rispetto alla sola azacitidina (28,3%). Circa la metà dei pazienti trattati con venetoclax più azacitidina ha ottenuto la remissione completa della malattia già prima dell'inizio del secondo ciclo, con una durata media della risposta di 17,5 mesi". "Questi risultati - conclude Martinelli - hanno un rilevante significato clinico, perché per la prima volta è possibile ottenere remissioni complete senza ricorrere alla chemioterapia".    

"La leucemia mieloide acuta è uno dei tumori del sangue più difficili da trattare e la presa in carico tempestiva del paziente ematologico è fondamentale – afferma Giuseppe Toro, Presidente Nazionale AIL (Associazione italiana contro Leucemie, Linfomi e Mieloma) -. La Ricerca scientifica rende disponibili in modo tangibile terapie innovative, in grado di migliorare sia la sopravvivenza che la qualità di vita. Il momento della comunicazione della diagnosi è caratterizzato da emozioni quali paura, sconforto, rabbia, preoccupazione. Per questo è necessaria un’assistenza sempre più integrata e multidisciplinare che, insieme alle figure dell’ematologo e dell’infermiere, comprenda anche lo psicologo – una figura centrale nel supporto al paziente che come AIL intendiamo rafforzare sempre di più – il nutrizionista, il palliativista e l’infettivologo. Inoltre, è importante contribuire a garantire l’accesso rapido e uniforme all’innovazione e ai servizi di supporto socio-sanitari sul territorio”.