I farmaci orfani autorizzati e ammessi alla rimborsabilità da parte del SSN sono per il trattamento delle seguenti condizioni patologiche (allegato 2):　

• Enjaymo (sutimlimab), anemia emolitica in pazienti adulti con malattia delle agglutinine fredde (CAD).　

• Tepkinly (epcoritamab), in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) recidivato o refrattario, dopo due o più linee di terapia sistemica.　

• Finlee (dabrafenib), in associazione con trametinib per il trattamento del glioma a basso grado e ad alto grado in pazienti pediatrici.　

  Spexotras (trametinib), in associazione con dabrafenib per il trattamento del glioma a basso grado e ad alto grado in pazienti pediatrici.　

Gli altri farmaci autorizzati e ammessi alla rimborsabilità da parte del SSN sono per il trattamento delle seguenti condizioni patologiche (allegato 2):

 Erwinase (crisantaspasi), utilizzato in combinazione con altri chemioterapici per il trattamento di pazienti, principalmente bambini, affetti da leucemia linfoblastica acuta.　　

Jaypirca (pirtobrutinib), indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma a cellule mantellari.　

Yselty (linzagolix colina), indicato per il trattamento dei sintomi dei fibromi dell’utero.　　

Locametz (gozetotide), medicinale per uso diagnostico.　

Aquipta (atogepant), profilassi dell’emicrania negli adulti.　

È stato inoltre autorizzato il biosimilare Pyzchiva (ustekinumab), un anticorpo monoclonale per la psoriasi.　Il CdA ha anche approvato l’elenco dei medicinali autorizzati con procedura semplificata (generici e prodotti di importazione parallela).