Menarini. Tagraxofusp è stato designato come farmaco orfano per la BPDCN dal Ministero giapponese della Salute

Il Gruppo Menarini ("Menarini"), azienda leader a livello internazionale nel settore farmaceutico e diagnostico, e Stemline Therapeutics, Inc. ("Stemline"), società interamente controllata dal Gruppo Menarini, hanno annunciato oggi che Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Nippon Shinyaku), partner di sviluppo di Stemline in Giappone, ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per tagraxofusp dal Ministero giapponese della Salute e del Lavoro (MHLW) per l'indicazione prevista di neoplasia blastica delle cellule dendritiche plasmacitoidi (BPDCN).

La BPDCN è una neoplasia ematologica orfana aggressiva con esiti clinici storicamente scarsi. ELZONRIS® (tagraxofusp) di Stemline è l'unico trattamento approvato per i pazienti con BPDCN e la prima e unica terapia mirata al CD123 approvata sia negli Stati Uniti che in Europa.

I farmaci orfani sono designati dal Ministero giapponese della Salute, del Lavoro e del Welfare per i trattamenti destinati all'uso in meno di 50.000 pazienti, in presenza di un bisogno medico particolarmente elevato. La designazione di farmaco orfano può potenzialmente abbreviare di diversi mesi il periodo necessario per ottenere l'approvazione normativa in Giappone, consentendo così un accesso più rapido ai pazienti.

In Giappone, il tagraxofusp è sviluppato da Nippon Shinyaku, che sta attualmente conducendo uno studio clinico di Fase 1/2. Nel marzo 2021, Stemline e Nippon Shinyaku hanno stipulato un accordo di licenza esclusiva per lo sviluppo e la commercializzazione di tagraxofusp in Giappone, compresa la possibilità di co-promozione.

"La decisione del Ministero giapponese della Salute, del Lavoro e del Welfare di concedere la designazione di farmaco orfano riconosce il potenziale impatto positivo che tagraxofusp potrebbe avere sui pazienti affetti da BPDCN in Giappone, una popolazione di pazienti che attualmente dispone di opzioni terapeutiche limitate", ha dichiarato Elcin Barker Ergun, CEO del Gruppo Menarini.   "Questo risultato ottenuto dal nostro partner, Nippon Shinyaku, fa avanzare il nostro impegno a portare nuove opzioni terapeutiche trasformative ai pazienti con tumori difficili da trattare e a fornire farmaci innovativi alle persone in tutto il mondo".

Informazioni sulla BPDCNLa BPDCN, precedentemente linfoma blastico a cellule NK, è una neoplasia ematologica aggressiva, spesso con manifestazioni cutanee, con esiti storicamente scarsi. La BPDCN si presenta tipicamente nel midollo osseo e/o nella cute e può coinvolgere anche linfonodi e visceri. La cellula di origine della BPDCN è il precursore delle cellule dendritiche plasmacitoidi (pDC). La diagnosi di BPDCN si basa sulla triade diagnostica immunofenotipica di CD123, CD4 e CD56, oltre che su altri marcatori. L'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) ha definito questa malattia "BPDCN" nel 2008; i nomi precedenti includevano il linfoma blastico a cellule NK e la neoplasia ematodermica agranulare CD4+/CD56+.