Editing genomico eseguito su un neonato con una grave malattia rara
Ripristinata la capacità del bimbo di smaltire l'ammoniaca
Eseguito l'editing genomico - tecnologia innovativa che funzione come un 'correttore' del Dna - su un neonato con malattia rara e potenzialmente fatale, il deficit di ornitina transcarbamilasi (OTC) all'esordio neonatale, che compromette la capacità dell'organismo di smaltire l'ammoniaca, tossica per gli organi: l'azienda iECURE, Inc ha riferito i risultati preliminari del primo neonato a cui è stato somministrato il gene sano per ripristinare lo smaltimento dell'ammoniaca. Secondo quanto riferito dall'azienda si tratta di uno studio di fase 1/2, basato sul sistema di editing 'ECUR-506', progettato per trattare il deficit.
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