Malattie rare, risultati positivi in studio su farmaco orale sperimentale contro PPF

Nello studio Fibroneer*-Ild, il farmaco sperimentale per somministrazione orale nerandomilast ha raggiunto l'endpoint primario, cioè la variazione assoluta della capacità vitale forzata [mL] (Fvc, una misura della funzione polmonare) dal basale alla settimana 52 rispetto al placebo, in pazienti con fibrosi polmonare progressiva (PPF). La fibrosi polmonare progressiva è una malattia rare che può provocare danni irreversibili ai polmoni e causare mortalità precoce. La lettura dei primi dati degli studi Fibroneer* - informa Boehringer Ingelheim - delinea un profilo di sicurezza e tollerabilità generalmente consistente rispetto allo studio di fase 2 sulla Ipf, con eventi avversi seri o gravi paragonabili a quelli osservati nel gruppo placebo.

La Ipf è una delle malattie polmonari interstiziali (Ild) fibrosanti progressive più comuni.

I sintomi della Ipf includono affanno durante l'attività fisica, tosse secca e persistente, affaticamento e debolezza. Sebbene sia considerata una malattia rara, la Ipf colpisce circa 3 milioni di persone in tutto il mondo. La patologia affligge principalmente pazienti di età superiore a 50 anni e interessa maggiormente gli uomini rispetto alle donne. I pazienti con alcuni tipi di Ild fibrosante non Ipf possono sviluppare anche un fenotipo progressivo detto Ppf. In Ild diverse dalla Ipf, la fibrosi polmonare progressiva è definita dal peggioramento dei sintomi respiratori, nonché da evidenze fisiologiche e radiologiche di progressione della malattia.

Nerandomilast è un farmaco sperimentale, inibitore preferenziale della fosfodiesterasi 4B (PDE4B) con somministrazione per via orale. Poiché non è stato approvato per l'uso, la sicurezza e l'efficacia non sono state stabilite. E' attualmente oggetto di valutazione nell'ambito del programma globale Fibroneer*, che include 2 studi di fase 3: Fibroneer*-Ipf su soggetti affetti da fibrosi polmonare idiopatica e Fibroneer*-Ild su soggetti affetti da Ppf. Sulla base di questi risultati, Boehringer Ingelheim inoltrerà una nuova domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per nerandomilast, nel trattamento della Ppf, alla Fda statunitense e altre autorità sanitarie in tutto il mondo. "I risultati positivi topline dello studio Fibroneer*-Ild dimostrano il potenziale di nerandomilast nella fibrosi polmonare progressiva - ha dichiarato Shashank Deshpande, Head of Human Pharma e membro del Consiglio di amministrazione di Boehringer Ingelheim - La speranza è che il profilo di sicurezza e tollerabilità che stiamo inizialmente vedendo possa essere di aiuto nel ridurre le sfide terapeutiche. Le recenti tappe fondamentali raggiunte dal programma di studi Fibroneer* sottolineano il nostro impegno a trasformare la vita dei pazienti affetti da questa malattia debilitante e testimoniano la leadership di Boehringer Ingelheim nella ricerca sulla fibrosi polmonare".