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Prima terapia genica in Europa per due malattie del sangue

Ematologia Redazione DottNet | 11/06/2025 13:35

Al San Matteo di Pavia, per beta talassemia e anemia falciforme

Per la prima volta in Italia e in Europa, al di fuori di sperimentazioni cliniche, è stata utilizzata la terapia genica avanzata "Casgevy". Lo riporta l'Ansa. La procedura è stata adottata con successo al Policlinico San Matteo di Pavia per curare due ragazze italiane, entrambe ventenni, affette da β-talassemia major e anemia falciforme grave.   Il trattamento innovativo rappresenta una svolta nella cura delle emoglobinopatie, malattie genetiche gravi e invalidanti. Tra queste, la β-talassemia e l'anemia falciforme sono emoglobinopatie ereditarie, causate da mutazioni del gene della β-globina. Lo scorso 13 maggio la paziente con β-talassemia è stata la prima in Europa a ricevere l'infusione di "Casgevy": la ragazza sta bene, anche se è ancora ricoverata in attesa di poter essere dimessa nelle prossime settimane.

Il 22 maggio la paziente con anemia falciforme è stata la prima in Italia a ricevere l'infusione di "Casgevy": dopo un ricovero di oltre un mese nella sezione Trapianto di midollo osseo dell'Oncoematologia pediatrica, la ragazza è stata dimessa il 3 giugno ed ora prosegue i controlli in ambulatorio.   "Questi trattamenti - sottolinea una nota del San Matteo - rappresentano un'importante pietra miliare nella gestione delle emoglobinopatie, aprendo nuove prospettive terapeutiche e offrendo nuove speranze a pazienti con opzioni limitate".
   La terapia agisce attraverso un approccio innovativo di "editing genetico ex vivo" delle cellule staminali ematopoietiche autologhe, per riattivare la produzione di emoglobina fetale e compensare il difetto genetico. Il processo terapeutico prevede la raccolta delle cellule staminali del paziente tramite aferesi."La raccolta delle cellule staminali emopoietiche è stata particolarmente sfidante e complessa, soprattutto per la paziente con anemia falciforme, perché sono state necessarie diverse procedure per raggiungere il numero di cellule staminali autologhe necessario", osserva Cesare Perotti, direttore del Servizio Immunotrasfusionale del San Matteo.   "I dati clinici disponibili mostrano remissioni prolungate e un potenziale effetto curativo in oltre il 90% dei pazienti trattati nelle sperimentazioni cliniche, segnando una svolta nella gestione delle emoglobinopatie", commenta Marco Zecca, direttore dell'Oncoematologia Pediatrica del San Matteo.

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