Neuroblastoma, lo studio del Bambino Gesù dimostra l'efficacia della cura Car-T

Remissioni complete nel 40% dei casi, risposta globale del 77% nei pazienti a basso carico e sopravvivenza a 5 anni vicina al 90% se somministrate precocemente: le cellule CAR-T GD2, sviluppate e sperimentate all'Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, si dimostrano sicure ed efficaci nel trattamento del neuroblastoma refrattario o recidivante. La conferma definitiva arriva dalla rivista scientifica Nature Medicine, che ha pubblicato i risultati dello studio clinico di fase I/II, avviato nel 2018 e ora giunto alla sua analisi finale.

Lo studio ha coinvolto 54 bambini, che sono stati sottoposti all'infusione di cellule CAR-T GD2 prodotte a partire dai propri linfociti e modificate in laboratorio per riconoscere e distruggere le cellule tumorali. Nel complesso, due pazienti su tre hanno risposto positivamente alla terapia e il 40% ha raggiunto una remissione completa a sei mesi dall'infusione.

Nei bambini con un basso carico di malattia, la risposta globale ha raggiunto il 77%, con una sopravvivenza a cinque anni del 68% e una sopravvivenza libera da eventi del 53%. Risultati ancora migliori sono stati osservati nei pazienti trattati in fase precoce, dopo una o due linee di terapia, con una sopravvivenza a cinque anni vicina al 90%, contro il 43% dei bambini già sottoposti a tre o più linee di cura. Anche il trattamento in fase di consolidamento ha dato esiti promettenti: sette degli otto bambini trattati in questa condizione (che avevano un atteso di ricaduta in almeno 4 di essi) sono tuttora liberi da malattia, con un follow-up mediano di 15 mesi.

 Un ulteriore dato di rilievo riguarda i 13 pazienti i cui linfociti T erano stati raccolti già al momento della diagnosi, prima dell'esposizione alla chemioterapia. In questa coorte la sopravvivenza globale a 5 anni ha raggiunto il 100% e la sopravvivenza libera da eventi il 66,5%, contro rispettivamente il 33,2% e il 22,6% dei bambini trattati con cellule prelevate più tardi, al momento della recidiva. "I dati pubblicati oggi ci dicono che questa è la strada giusta e che siamo sempre più vicini a rendere questa terapia parte integrante delle cure standard", commenta Franco Locatelli, responsabile del Centro studi clinici oncoematologici e terapie cellulari del bambino Gesù.