In questo lavoro i ricercatori descrivono i risultati di una valutazione di fattibilità in pazienti con lupus eritematoso sistemico utilizzando una terapia con cellule Car T.

Tutti i pazienti, tranne il paziente 4, presentavano anche nefrite lupica. HN2301 è stato somministrato secondo uno schema esplorativo a tre dosi. Il dosaggio includeva 2 mg per i pazienti 1 e 2 e 4 mg per i pazienti 3, 4 e 5. Le cellule Car T Cd8+ Cd19 sono diventate rilevabili nel sangue periferico sei ore dopo l'infusione e hanno raggiunto il picco sei ore dopo ogni infusione e sono tornati ai valori basali entro due o tre giorni. Entro sei ore dal primo trattamento, le cellule B circolanti responsabili della malattia sono diminuite sostanzialmente alla dose di 2 mg e sono state completamente ridotte a meno di 1 cellula B per microlitro alla dose di 4 mg, con una riduzione mantenuta per sette-dieci giorni.   Tre mesi dopo il trattamento con HN2301, i punteggi sulla scala standard usata per valutare lo stadio di malattia (Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000) sono diminuiti in tutti e cinque i pazienti.