Synageva BioPharma, casa biofarmaceutica americana focalizzata sullo sviluppo di nuove terapie per i pazienti con malattie rare, ha reso noto pochi giorni fa di stare ampliando i suoi trial clinici internazionali su bambini con deficit di lipasi acida lisosomiale (LaL), un gruppo di malattie causate da accumulo lisosomiale. La molecola in sperimentazione è identificata con la sigla SBC-102 e al momento attuale risultano trial in corso in diversi stati Usa, Repubblica Ceca, Francia e Uk ma non in Italia. Queste malattia hanno un andamento progressivo e conseguenze devastanti per neonati, bambini e adulti.
La caratteristica che accomuna questo gruppo di malattie è un profilo lipidico anormale che si traduce in disfunzioni epatiche e ingrossamento del fegato dovuto ad accumulo di lipidi. I sintomi più comuni con cui la malattia si manifesta sono diarrea, vomito persistente, difficoltà di alimentazione e ritardo nello sviluppo. La forma più grave e anche più nota è la malattia di Wolman o stoccaggio malattia di esteri del colesterolo (MSEC), con trasmissione autosomica recessiva conseguenze ereditaria.
Via libera da Aifa, riduce i sintomi intestinali senza l'uso di steroidi
Lo studio sperimentale di fase III è stata la più ampia sperimentazione sulla fibrosi polmonare idiopatica (IPF) ad oggi mai condotta, in corso presso circa 400 centri e in oltre 30 Paesi
Lo rivela la prima analisi globale sull'argomento pubblicata sulla rivista The Lancet e condotta dal Global Research on Antimicrobial Resistance (Gram) Project
La dose giornaliera del farmaco contro il diabete ha preservato la cognizione e ritardato il declino di alcuni tessuti
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