Sanofi e Regeneron: cemiplimab ottiene breakthrough therapy dalla FDA

  Sanofi e Regeneron Pharmaceutical hanno annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) americana ha assegnato la designazione di breakthrough therapy a cemiplimab (REGN2810) per il trattamento di adulti con carcinoma cutaneo a cellule squamose metastatico (CSCC) e di adulti con lo stesso carcinoma localmente avanzato e non asportabile chirurgicamente. Questa forma di carcinoma è il secondo tumore della pelle per mortalità dopo il melanoma

Cemiplimab è un anticorpo　 monoclonale　 sperimentale completamente　 umano, creato per legarsi a PD-1. Proprio in occasione dell’ultima edizione del congresso dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), in giugno 2017, Sanofi e Regeneron hanno presentato risultati preliminari positivi del trattamento con cemiplimab di 26 pazienti con CSCC avanzato in due coorti di espansione di uno studio di fase 1 di circa 400 pazienti.

Lo studio clinico di fase 2 con cemiplimab, EMPOWER-CSCC 1, potenzialmente registrativo, a braccio singolo, in aperto, è attualmente in fase di selezione di pazienti adulti con CSCC metastatico e con CSCC localmente avanzato e non asportabile chirurgicamente. Cemiplimab è sviluppato congiuntamente da Sanofi e Regeneron sulla base di un accordo di collaborazione a livello mondiale. In attesa dei risultati di questo studio, le aziende prevedono di presentare alla FDA la biologics license application nel primo trimestre del 2018.

Il carcinoma cutaneo a cellule squamose (CSCC) è la seconda tipologia di tumore della pelle per frequenza negli Stati Uniti. Nonostante abbia una prognosi favorevole quando diagnosticato precocemente, può rivelarsi particolarmente complesso da trattare in fase avanzata. In questi casi, i pazienti devono subire numerosi interventi chirurgici per rimuovere il tumore dalla testa, dal collo e da altre parti del corpo, risultandone spesso sfigurati. Dopo il melanoma, il CSCC è il principale tumore cutaneo per mortalità. 　

La designazione di breakthrough therapy ha la funzione di accelerare il processo di sviluppo e l’iter approvativo dei farmaci per patologie gravi o mortali. I farmaci che ottengono questa designazione hanno mostrato solide evidenze di un miglioramento sostanziale di un endpoint clinicamente rilevante rispetto ai farmaci esistenti, oppure rispetto a placebo nel caso non vi siano farmaci disponibili. La designazione include tutte le caratteristiche del fast track, così come una più rigorosa supervisione e confronto con la FDA. La designazione di breakthrough therapy si differenzia dall’approvazione accelerata e dalla revisione prioritaria, che possono anche essere conferite allo stesso farmaco se ne sussistono i criteri specifici Cemiplimab è attualmente in sviluppo clinico. La sua sicurezza ed efficacia non sono state ancora valutate appieno da nessuna autorità regolatoria