Telethon, dall'(ex) Dna spazzatura possibile cura malattie mitocondriali

Neurologia | Redazione DottNet | 13/05/2019 17:32

I microRNA possono rappresentare nuovi bersagli terapeutici anche per patologie neurodegenerative attualmente incurabili

Dall' Istituto Telethon di genetica e medicina di Pozzuoli (Tigem) arriva un nuovo approccio terapeutico per le malattie mitocondriali e potenzialmente per molte malattie neurodegenerative a grande diffusione come quella di Parkinson basato sullo (ex) Dna spazzatura: e' quanto emerge dallo studio pubblicato su EMBO Molecular Medicine dai gruppi di ricerca del Tigem guidati da Brunella Franco, professore ordinario di Genetica medica presso il dipartimento di Scienze mediche traslazionali dell' Universita' "Federico II" di Napoli e da Sandro Banfi, professore associato di Genetica medica presso il dipartimento di Medicina di precisione dell' Universita' della Campania Luigi Vanvitelli. 

 'Abbiamo dimostrato nel modello animale di due diverse malattie mitocondriali, e cioe' la microftalmia con lesioni cutanee lineari e la neuropatia ottica ereditaria di Leber - spiega Brunella Franco - che si possono migliorare le manifestazioni cliniche delle patologie intervenendo non sul difetto genetico specifico, ma su delle piccole molecole di Rna che regolano in maniera fine la produzione e lo smaltimento dei mitocondri nelle cellule del sistema nervoso. Il grosso vantaggio e' che questo meccanismo e' indipendente dallo specifico difetto genetico primario: ridurre l' attivita' di questi microRNA, miR-181a e miR-181b, potrebbe quindi rivelarsi efficace in diverse malattie, non solo genetiche'.

Le disfunzioni mitocondriali sono infatti tipiche anche di malattie neurodegenerative molto piu' comuni e diffuse, come spiegano Alessia Indrieri e Sabrina Carrella, prime autrici del lavoro: 'i nostri dati indicano che questi microRNA possono rappresentare nuovi bersagli terapeutici non solo per malattie rare e di origine genetica come quelle mitocondriali, ma anche per patologie neurodegenerative attualmente incurabili in cui si osserva una significativa disfunzione dei mitocondri'. Proprio alla luce di queste evidenze, Alessia Indrieri, giovane ricercatrice del Tigem e dell' Universita' Federico II di Napoli ha infatti recentemente ottenuto dalla Fondazione Roche un finanziamento specifico per approfondire l' impatto di questo approccio terapeutico nella malattia di Parkinson.

 

fonte: EMBO Molecular Medicine

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